在肺癌、乳腺癌这些癌种里,靶向药已经用得非常普遍了。但胆管癌不太一样,这个癌的靶向药研发之路一直不太顺。
时至今日,大部分患者仍然只能靠化疗控制肿瘤,药物选择很有限。
不过近期好消息传来,胆管癌终于将要迎来一款精准靶向药——zenocutuzumab。目前,该药的开发商已经向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了上市申请。同时,该药也被写进了权威的NCCN癌症诊疗指南(肿瘤医生的“指导手册”)。

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特定胆管癌患者的福音
这个药不是给所有胆管癌患者用的,只适合那些携带NRG1基因融合的患者。
你可以把NRG1融合理解成一个“异常开关”,它不停地告诉癌细胞“快长快长”。虽然有这个开关的人不多,但只要找到了,就有可能成为治疗的突破口。
但有个问题:NRG1融合通过常规基因检测不太容易被发现。专家特别提醒,通常需要结合RNA层面的基因检测,才能更好识别出来。
换句话说,如果只做了常规的基因检测,可能会漏掉这个融合基因——这会导致本来能用这款前沿药的人,就这么被错过了
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效果如何?看看关键数据
本次申请上市所依据的临床研究名叫eNRGy,该研究招募的是携带NRG1融合的各种实体瘤患者,其中也包括胆管癌。
单看胆管癌这一组,结果是这样的:大约36.8%的患者,肿瘤明显缩小了,而且在治疗有效(肿瘤缩小)的患者中,半数人可维持至少12.9个月病情不反弹。
对于胆管癌这种治疗选择少、病情进展快的癌症来说,这个结果已经很不错了。
除了效果,大家关心的就是副作用。
在这个研究里,新药的整体耐受性挺好,没有患者因为副作用而被迫停药。这一点对晚期胆管癌患者尤其重要——因为很多患者此前已经做过好几轮治疗了,身体本来就比较弱,如果副作用太大,根本扛不住。
要和大家强调,这款新药有着明确的适合人群,患者需要通过精准的检测方式来判断自己是否适合。
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参考来源:
https://www.onclive.com/view/fda-approval-is-sought-for-zenocutuzumab-nrg1-cholangiocarcinoma
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