近日，美国生物制药公司Immunome已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了硬纤维瘤新药Varegacestat的上市申请。
支持本次上市申请的研究数据，来自于全球3期RINGSIDE临床试验。研究显示，该药让56%的患者肿瘤大幅缩小，疾病进展或死亡风险降低84%。
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不是癌，却非常折磨人
硬纤维瘤并不是癌症，因此通常不转移扩散。但它依然很难缠，且容易复发，还可能一直往周围组织里长。
这也是很多患者崩溃的地方：虽然不转移，可它长在腹腔、四肢、胸壁、盆腔、头颈部等关键位置时，却可能像一团越缠越紧的藤蔓，压迫器官、牵拉神经、带来长期疼痛，甚至造成身体变形或器官损害，让患者长期受到疼痛、反复治疗等折磨。
过去，这种疾病的治疗方法包括观察等待、手术、放疗，以及一些全身治疗，比如化疗或激素类治疗，但问题是有些患者手术后容易复发，有些患者肿瘤位置复杂不能轻易手术，有些患者疼痛明显、肿瘤持续进展，因此迫切需要能够长期控制病情、同时尽量方便使用的新治疗选择。
在这样的背景下，科学家开发出了针对性的精准药物，比如全球头一款硬纤维瘤靶向药Nirogacestat。而今天文章中提到的Varegacestat也是相似靶向药。
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掐断肿瘤的生长信号
Varegacestat是一款口服靶向药（γ-分泌酶抑制剂），每日服用1次。该药的具体治疗原理，是通过抑制γ-分泌酶来“掐断”硬纤维瘤赖以维持生长的重要信号。
支持本次新药上市申请的研究叫做RINGSIDE，这是个规模很大的全球3期临床试验。试验中，研究人员把患者分成两组，一种使用Varegacestat，另一组使用看起来和新药一样、实际上完全无药效的“安慰剂”。
该试验属于“双盲”试验，因此两组患者谁也不知道究竟哪边用的是真药。
研究结果显示，和安慰剂相比，新药让56%患者肿瘤大幅缩小（安慰剂组9%），疾病进展或死亡风险降低84%。 在肿瘤大幅缩小的人群中，一半人的肿瘤体积缩小超过83%，另一半人不足83%。
由此可见，新药的疗效确实非常棒。
当然，任何药物都可能带来毒副作用，Varegacestat也不例外。研究显示，该药常见不良反应为腹泻、疲劳、皮疹、恶心和咳嗽。绝大多数副作用都是轻度或中度，其中腹泻发生的比例特别高（82%）。
未来如果获批，则该药将成为全球又一款硬纤维瘤患者可选的优质靶向药。
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参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/new-drug-application-submitted-for-varegacestat-in-desmoid-tumors
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