61.5%患者肿瘤明显缩小或消失！肝癌新药RZ-001获美国FDA再生医学先进疗法认定

摘要

近日，韩国Rznomics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药RZ-001再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。

RZ-001是该公司用于治疗肝细胞癌（HCC）的核心在研候选药物。

来源：摄图网

RMAT资格认定是FDA设立的一项专门项目，旨在加快有前景的新疗法的开发和审评，包括用于治疗严重或危及生命疾病的基因疗法。

申请方需要提交初步临床证据，证明该疗法有可能满足尚未被满足的医疗需求。该资格认定可在药物开发过程中提供重要机会，包括获得更多FDA指导，以及具备优先审评等资格，同时也可能进入加速批准通道。通过简化这些监管节点，该项目旨在更快地将具有变革意义的创新疗法带给患者。

RZ-001是基于Rznomics公司专有的反式剪接核酶技术平台开发的新一代肿瘤治疗药物。它通过将癌症特异性RNA替换为治疗性RNA，提供了一种全新的作用机制，目标是克服传统疗法的局限。

该平台采用“双重作用”方式，既有助于提高肿瘤选择性，也有助于提升安全性。对于治疗选择有限的肝细胞癌患者来说，RZ-001可能带来一种有前景的新治疗选择。

此前，RZ-001已于2024年获得用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格认定（ODD），并于2025年获得快速通道资格认定（FTD）。

在一项针对TACE（经导管动脉化疗栓塞）治疗无效或不适合TACE且未接受过系统治疗的肝细胞癌患者开展的1b/2a期研究中，RZ-001联合阿替利珠单抗/贝伐珠单抗（晚期肝癌常用的一种免疫联合靶向治疗方案）：

• 按通用RECIST标准评估，确认的客观缓解率为38.5%；而按照更贴近肝癌疗效特点的mRECIST标准评估，客观缓解率达到61.5%，意味着有61.5%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。

  
  

• 按mRECIST标准评估，完全缓解率达到23%，意味着有23%的患者肿瘤完全消失。考虑到TACE失败后患者以往预后较差，这一信号值得关注。

安全性数据显示，在所有入组患者中，共报告了5例严重的3级或以上不良事件，并被认为与联合治疗药物有关。其中包括2例高血压，以及蛋白尿、高血糖和胃肠道出血各1例。这一安全性特征与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗已知的毒性相一致。

更重要的是，没有报告任何被认为与RZ-001本身治疗相关的3级（严重）或以上不良事件。考虑到晚期肝病和肝硬化患者身体状况脆弱，往往难以承受额外的肝毒性打击，没有发现与这款研究性药物相关的严重治疗相关毒性，是一个有意义的发现。

开发者总结

Rznomics公司副总裁Sung-woo Hong表示：“获得RMAT资格认定后，我们计划通过与FDA就临床试验设计、化学、生产和控制以及商业化策略展开正式讨论，加快我们在美国的开发和合作计划。”

Rznomics首席执行官Seong-Wook Lee补充说：“RZ-001获得RMAT资格认定，是FDA对我们RNA编辑平台创新性和竞争力的深度认可。我们将把资源集中在全球开发和商业化上，为肝细胞癌这一未满足医疗需求仍然极高的领域提供一种突破性治疗选择。”

资料来源：

[1]https://www.prnewswire.com/news-releases/rznomics-announces-us-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-designation-granted-to-rz-001-for-hepatocellular-carcinoma-302766762.html

[2]https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-rmat-designation-to-rz-001-for-hepatocellular-carcinoma