近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予新疗法RPTR-1.201“快速通道资格”，用于治疗晚期三阴性乳腺癌。
RPTR-1.201是种什么疗法？哪些患者可能适合它？研究进展到什么阶段了？
今天，我们就来把这几件事讲清楚。
来源：Targeted Oncology
01
三阴性乳腺癌为什么需要这款药
三阴性乳腺癌难治，是因为它少了3个常见治疗“抓手”：雌激素受体、孕激素受体和HER2都是阴性。
激素受体阴性，患者就没法使用内分泌治疗（激素疗法）；HER2阴性，患者也无法使用HER2靶向治疗。因此，三阴性乳腺癌患者能用的治疗手段极为有限。
时至今日，一部分三阴性乳腺癌患者除了化疗，还可以尝试PD-1、PD-L1等免疫药物治疗——这类药物可以帮助被束缚的免疫细胞“松开刹车”，让它们重新获得识别和攻击肿瘤的能力。
但问题在于，免疫药物不是人人都有效。一些三阴性乳腺癌患者一开始用药就无效，还有一些人刚开始治疗有效，后面会发生耐药进展。
因此，那些已经用过标准化疗和免疫治疗但病情仍在进展的三阴性乳腺癌患者，迫切需要额外的新疗法帮助自己控制病情。
这也正是RPTR-1.201的研究意义所在。
02
它是什么类型的药物？
该疗法属于前沿的TCR双特异性抗体药物，你可以把它想象成一个机器人，它有两只神奇的手。
其中一只手安装了T细胞的“识别探头”——TCR（T细胞受体）。这是一种经过科学家精心改造，有可能识别出癌细胞特有“标签”能力的高级探头；另一只手安装了一个“激活器”，能够把T细胞拉过来并激活它。
这样一来，癌细胞和T细胞就被这两只手强行拉到一起了。过去T细胞可能找不到善于逃跑和伪装的癌细胞，但现在，RPTR-1.201像一个“牵线人”，把敌对双方凑到一起，之后T细胞就有机会大展拳脚了。
该药还有一个潜在优势：它采用的TCR技术，不光能瞄准癌细胞的“外表”（表面蛋白），还可能识别癌细胞的“内核”（细胞内抗原）。这一点极为重要，因为肿瘤所有区别于正常细胞的异常蛋白，有90%藏在细胞内部。
未来如果这条路能走通，三阴性乳腺癌或许会有更多可用的治疗靶点和治疗药物。
目前，该药正处于1/2期临床试验阶段，试验名称叫RaPTR-101。研究人员会先测试该药的安全性和治疗推荐剂量，之后测试具体疗效。
哪些患者可能适合这款药？
根据公开信息，RPTR-1.201主要针对的是晚期或没有手术机会的三阴性乳腺癌患者，这些患者接受过标准治疗后肿瘤进展，或无法耐受标准治疗。另外，患者必须接受检测，确定为“HLA-A*02:01阳性”。
*这里的HLA-A*02:01可以理解为细胞表面的“展示架”。只有当患者具备这种HLA类型时，癌细胞内部的一些异常蛋白片段，才有可能通过“展示架”被摆到细胞表面，让RPTR-1.201的TCR“探头”识别到。
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参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-rptr-1-201-for-advanced-tnbc
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