美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年6月12日批准了一项新的联合疗法，用于治疗携带特定基因突变的晚期前列腺癌患者。
新获批的方案是靶向药卡匹他赛（capivasertib，商品名Truqap）联合阿比特龙（abiraterone）和泼尼松，用于治疗肿瘤存在PTEN基因缺失的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成人患者。
这是首个专门针对PTEN缺失这一生物标志物的靶向治疗方案在该领域的应用，为一部分预后较差的患者群体提供了新的初始治疗选择。
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为何PTEN基因缺失对前列腺癌如此重要？
PTEN是一种重要的抑癌基因，好比是细胞生长过程中的“刹车系统”。当这个基因功能正常时，它可以有效控制细胞的增殖和分裂，防止癌变。
但在部分前列腺癌患者中，PTEN基因会发生缺失或功能失活，相当于“刹车失灵”。这会导致细胞内部一条名为PI3K/AKT的关键信号通路被过度激活，从而驱动肿瘤细胞不受控制地生长和扩散。
研究表明，PTEN基因缺失在前列腺癌中较为常见，尤其是在晚期或转移性前列腺癌中，发生率可高达40%-50%。这类患者的肿瘤往往更具侵袭性，对传统内分泌治疗的反应可能更差，疾病进展更快，总体预后也劣于PTEN功能完好的患者。
因此，识别出PTEN缺失的患者，并针对其背后的分子机制进行靶向治疗，一直是前列腺癌研究领域的重要方向。
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新组合疗法：在标准治疗基础上延长7.5个月的疾病控制
此次FDA的批准主要基于一项名为CAPItello-281的全球多中心、随机、双盲III期临床试验的结果。
该研究纳入了1012名新诊断为PTEN缺失的转移性激素敏感性前列腺癌患者。他们被随机分为两组：
试验组：接受卡匹他赛+阿比特龙+泼尼松+雄激素剥夺治疗（ADT）
对照组：接受安慰剂+阿比特龙+泼尼松+雄激素剥夺治疗（ADT）
阿比特龙联合ADT是当前这类患者的标准一线强化治疗方案之一。这项研究的核心目的，就是验证在标准治疗基础上，增加靶向药卡匹他赛能否带来额外获益。
研究的主要终点是无影像学进展生存期（rPFS），即从治疗开始到影像学检查发现肿瘤出现进展或患者因任何原因死亡的时间。
结果显示，试验组的中位rPFS达到了33.2个月，而对照组为25.7个月。这意味着，卡匹他赛的加入将患者的疾病无进展时间平均延长了7.5个月。
从风险比（HR）来看，新组合疗法将疾病进展或死亡的风险降低了19%（HR=0.81）。这一获益在统计学上具有显著意义，并且在不同风险分层和转移病灶范围的亚组患者中普遍存在。
在次要研究终点方面，虽然总生存期（OS）数据在分析时尚未成熟，但已显示出有利于卡匹他赛组合的趋势（HR=0.90）。研究将继续进行以评估总生存期结果。
此外，其他几项关键的次要终点也支持新疗法的优势，包括推迟进入去势抵抗阶段的时间（风险降低23%）和推迟前列腺特异性抗原（PSA）进展的时间（风险降低27%）。
杜克大学癌症研究所泌尿生殖肿瘤科主任Daniel J. George博士评论道：“PTEN缺失的转移性激素敏感性前列腺癌患者，比没有该基因缺陷的患者进展更快、预后更差。尽可能长时间地维持缓解、避免疾病进展是治疗的重中之重。此次卡匹他赛组合的批准，是首个也是目前唯一一个针对这类患者的靶向治疗选择，代表了一项重大的临床进步。”
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治疗前需进行伴随诊断检测
值得注意的是，卡匹他赛联合方案的适用人群必须是经FDA批准的检测方法证实存在PTEN基因缺失的患者。
与药物批准的同时，FDA也批准了VENTANA PTEN (SP218) RxDx检测作为伴随诊断方法，用于筛选适合接受该疗法的患者。
这意味着，对于新诊断的转移性激素敏感性前列腺癌患者，进行肿瘤组织的PTEN基因状态检测变得至关重要。检测结果将直接决定患者是否能从这一新的靶向治疗中获益。
阿斯利康肿瘤血液事业部执行副总裁Dave Fredrickson表示：“CAPItello-281研究首次证明，我们可以靶向该疾病的一个关键驱动因素，为四分之一患有这种类型前列腺癌、并迫切需要生物标志物指导疗法的患者带来有意义的获益。今天的批准明确了在前列腺癌中检测可指导治疗的生物标志物（包括PTEN缺失）的重要性。”
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需要关注的不良反应
在标准治疗基础上增加一种新药，通常也会带来更多的不良反应。CAPItello-281研究的数据也证实了这一点。
与安慰剂组相比，卡匹他赛组常见的不良反应及其发生率如下：
腹泻：51.9% vs 8.0%
高血糖：38.0% vs 12.9%
皮疹：35.4% vs 7.0%
严重程度达到3级或以上的不良反应在卡匹他赛组的发生率为67%，常见的是皮疹（12.3%）和高血糖（10.3%）。安慰剂组的这一数据未在来源中明确提供。
严重不良事件的报告率在卡匹他赛组为42.5%，对照组为26.0%。因不良反应导致的治疗相关死亡事件，在卡匹他赛组和对照组的发生率分别为7.2%和5.2%。
这些数据提示，在使用新组合疗法时，需要密切监测和管理相关不良反应，特别是腹泻、皮疹和血糖水平。
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对国内患者的意义
卡匹他赛联合阿比特龙方案的获批，标志着前列腺癌的治疗正在从“一刀切”的内分泌治疗，向基于分子标志物的精准治疗时代迈进。
对于初次诊断即为转移性的激素敏感性前列腺癌患者，这一进展强调了在开始治疗前进行基因检测的必要性。了解肿瘤是否存在PTEN缺失，将为制定初始治疗方案提供关键依据。
对于携带PTEN缺失的患者，新方案提供了一个比标准强化内分泌治疗更有效的选择，有望带来更持久的疾病控制。当然，患者和医生也需要权衡其疗效获益与可能增加的不良反应。
目前，CAPItello-281研究在中国也设有多个临床试验中心，这意味着中国研究者和患者也参与了这项全球性的临床验证过程。虽然该适应证在中国的上市时间尚不明确，但FDA的批准通常会加速药物在全球其他地区的审评审批进程。
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参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-capivasertib-plus-abiraterone-and-prednisone-for-pten-deficient-prostate-cancer
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-capivasertib-abiraterone-and-prednisone-pten-deficient-androgen-pathway-modulation
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