晚期黑色素瘤患者好消息！新型病毒疗法RP1有望8月在美国获批上市

摘要

2026年6月26日，美国Replimune公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的RP1生物制品上市许可申请（BLA），并进入审评程序。该申请用于RP1联合PD-1抑制剂纳武利尤单抗（Nivolumab）治疗晚期黑色素瘤。

RP1是一种经过基因改造的病毒疗法。

FDA将目标审批日期定为2026年8月2日，意味着FDA预计在2026年8月2日前后完成最终审评并公布结果。

Replimune公司首席执行官Sushil Patel博士表示：“我们很高兴FDA认识到晚期黑色素瘤患者仍存在巨大的未满足医疗需求，并考虑到整个黑色素瘤领域的广泛支持，因此以较快的时间表（审评周期）重新审查RP1的上市申请。我们期待在即将举行的科学和临床讨论中，充分交流RP1在这一治疗难度较高患者群体中的风险与获益情况。”

来源：Replimune公司官网视频截图

此次重新提交的申请旨在寻求加速批准RP1上市，依据的是2期IGNYTE临床试验（临床试验注册号：NCT03767348）的数据。该试验评估了RP1联合纳武利尤单抗，治疗晚期黑色素瘤患者的效果。这些患者在接受包含PD-1抑制剂治疗方案后，经确认病情仍然继续进展。

在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告的IGNYTE试验3年总生存期（OS）分析，为RP1联合纳武利尤单抗疗效的持久性提供了进一步证据。

数据显示：

• 中位总生存期为32.9个月，意思是一半患者生存时间超过32.9个月。

• 3年总生存率为47.8%。

• 中位缓解持续时间为24.8个月，意思是一半有效患者疗效持续超过24.8个月。

• 整体安全性仍然可控，严重的3/4级治疗相关不良事件发生率为12.8%，未发生5级（死亡）治疗相关不良事件。

黑色素瘤是美国第五大常见癌症，预计2026年将新增约11.2万例病例。它也是最致命的皮肤癌类型，每年约造成8500人死亡。

当癌症已经从原发肿瘤扩散到身体其他部位时，就被认为属于晚期黑色素瘤。

目前的标准治疗方案包括免疫检查点抑制剂治疗，但大约一半患者对此治疗无反应，或在治疗后病情继续进展，因此仍有大量患者迫切需要更有效的治疗选择。

RP1（vusolimogene oderparepvec）是Replimune公司研发管线中的核心产品，基于公司自主研发的一种单纯疱疹病毒1型（HSV-1）毒株，并通过基因工程技术加入了融合蛋白（GALV-GP R⁻）和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。

RP1的设计目标是尽可能增强杀伤肿瘤细胞的能力，提高肿瘤细胞死亡后的免疫原性，并激活全身性的抗肿瘤免疫反应。

简单来说，RP1是一种经过基因改造的病毒疗法，它利用单纯疱疹病毒1型进入肿瘤细胞，在肿瘤内部复制并杀死癌细胞。同时，它还加入了促进免疫反应的蛋白，使被杀死的肿瘤细胞更容易被免疫系统识别，从而进一步激活全身免疫系统去攻击癌细胞。

3期IGNYTE-3试验目前仍在积极招募患者，计划入组400例患者。

试验将RP1联合纳武利尤单抗与医生选择的治疗方案（包括Opdualag双免疫方案、PD-1抑制剂单药或化疗）进行比较，适用于在接受PD-1抑制剂以及符合条件患者接受BRAF靶向治疗后仍确认病情进展的人群。

试验的主要终点为总生存期（OS），关键次要终点包括无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。