一个曾经主要用于治疗血癌的“活细胞药物”，正在向占癌症绝大多数的实体瘤发起进攻。2025年7月，澳大利亚墨尔本Peter MacCallum癌症中心牵头的研究团队，在国际顶级期刊《Nature》发表了一项CAR-T研究。研究人员通过基因编辑，为CAR-T细胞安装了一套更聪明的“武器控制系统”：这些细胞进入肿瘤后，才释放能够增强免疫反应的蛋白，从而集中火力攻击癌细胞，同时尽量减少对正常组织的伤害。在部分实体瘤小鼠实验中，这种新型CAR-T疗法取得了接近100%的“治愈率”。2026年7月16日，澳大利亚7NEWS报道，Peter Mac研究团队获得近1800万澳元联邦政府资金，约合人民币8500万元，用于推动这项技术继续向人体临床试验迈进。从一篇《Nature》论文，到近亿元人民币的研发投入，这项技术正在跨越癌症研究中最艰难的一段路：从实验室走向患者。“接近100%”是部分小鼠实验的结果，不是患者的临床治愈率；这项技术目前也还不能用于常规治疗。因为这项研究试图解决的，正是困扰全球癌症研究人员多年的问题：怎样让已经改变血癌治疗的CAR-T，也能攻入乳腺癌、肺癌、结肠癌等实体瘤？澳大利亚墨尔本Peter MacCallum癌症中心CAR-T不是传统意义上的药片或注射剂，而是一种利用患者自身免疫细胞治疗癌症的方法。医生先从患者体内采集T细胞。这些细胞原本就是免疫系统中负责识别和攻击异常细胞的“士兵”。随后，研究人员在实验室里对T细胞进行基因改造，为它们安装一种可以识别癌细胞的嵌合抗原受体，也就是CAR。经过扩增后，这些细胞再被输回患者体内，主动寻找并攻击癌细胞。传统药物进入人体后会逐渐代谢，而CAR-T进入人体后，可能继续寻找、识别和消灭癌细胞。在部分白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤中，CAR-T已经改变了治疗路径。一些经过多线治疗、几乎没有其他选择的患者，因此获得了深度甚至长期缓解。血癌细胞更像散布在血液中的目标，CAR-T相对容易接触。首先，CAR-T不容易进入肿瘤内部。实体瘤周围存在复杂的组织屏障，内部往往缺氧、缺少营养，免疫细胞即使进入，也很难保持战斗力。其次，实体瘤会释放多种免疫抑制信号，让T细胞逐渐“疲惫”和失效。更麻烦的是，实体瘤内部并不整齐划一。同一个肿瘤里，不同癌细胞表面的标志物可能并不相同。CAR-T即使消灭了一部分目标，其他癌细胞仍可能逃脱。SciMex介绍，实体瘤约占全部癌症的90%。研究团队认为，这项技术未来可能应用于乳腺癌、结肠癌和卵巢癌等常见癌种。CAR-T从血癌走向实体瘤，不是简单增加几个适应症，而是从少数癌种走向绝大多数癌症患者。彩色扫描电子显微镜下的T细胞。图片来源：美国国家过敏与传染病研究所（NIAID）
过去，科学家已经尝试给CAR-T增加额外武器，让它释放IL-12、IL-2等细胞因子。它们不仅能增强CAR-T自身的攻击力，还可能唤醒肿瘤周围其他免疫细胞，共同围攻癌细胞。如果这些强效物质不只在肿瘤内部释放，而是进入血液、肝脏、肺等正常组织，就可能引起严重炎症和全身毒性。武器不够强，打不动实体瘤；武器太强，又可能伤及患者。Peter Mac团队利用CRISPR基因编辑技术，找到了NR4A2和RGS16两个特殊的基因调控位点。这些位点会在CAR-T进入肿瘤环境后被激活。研究人员把释放IL-12、IL-2等免疫蛋白的程序接入这些位置，相当于为CAR-T装上一个由肿瘤环境控制的“开火开关”。在正常组织中，CAR-T尽量保持安静；进入肿瘤后，才释放额外的抗癌武器。SciMex披露，这种方法旨在同时解决实体瘤靶点不均一和“装甲型”CAR-T伤害正常细胞两大难题。过去的思路，是让CAR-T始终携带重武器；这次的突破，是让它只在正确的地点开火。
澳大利亚7NEWS报道
根据SciMex发布的研究简报，经过改造的CAR-T细胞在部分实体瘤小鼠实验中取得了接近100%的治愈率。第二，这是特定实验条件和特定肿瘤模型中的结果，不代表所有实体瘤都能达到同样效果。第三，肿瘤消失并不自动等同于人类患者意义上的长期治愈。进入人体后，还要观察安全性、疗效持续时间和复发风险。科学家找到了一种有潜力让CAR-T在实体瘤内部更精准、更强效工作的技术路径。这可能不是一个针对单一癌种的药物，而是一个可以搭载不同治疗载荷的细胞平台。未来，研究人员或许可以根据不同癌种的特点，让CAR-T在肿瘤内部释放不同细胞因子、抗体或其他治疗分子。它带来的可能不只是一件新武器，而是一套新的武器投送系统。根据2026年7月16日7NEWS的报道，Peter Mac研究团队获得近1800万澳元联邦政府资金，折合人民币约8500万元。这笔资金将用于继续完善技术、建立临床级细胞生产能力，并推动人体临床试验。按照报道披露的计划，临床研究预计将在未来4至5年内首先从多发性骨髓瘤患者开始，最终目标则包括乳腺癌、肺癌等实体瘤。为什么先从骨髓瘤开始，而不是直接进入乳腺癌或肺癌？因为多发性骨髓瘤属于血液肿瘤，医学界已经积累了较多CAR-T治疗经验，包括靶点选择、细胞生产、副作用处理和疗效评价。先在相对成熟的场景中验证这套新型“开火系统”，能够更稳妥地回答几个关键问题：基因编辑是否稳定？额外释放的免疫蛋白是否安全？CAR-T能否按照设计，在需要的部位发挥作用？生产出来的细胞能否达到稳定一致的质量标准？临床转化不是从小鼠身上复制一个奇迹，而是把奇迹拆解成一套可验证、可复制、可监管的流程。如果初期试验取得积极结果，研究团队才可能进一步向更复杂的实体瘤推进。对患者和家属来说，最重要的不是马上寻找这种尚未进入常规临床的治疗，而是理解它代表的方向。1.不要把动物实验数据直接等同于人体疗效。2.不要因为一条“接近100%治愈”的新闻，中断已经被临床证据证实有效的标准治疗。3.关注后续是否正式注册人体临床试验，以及试验处于一期、二期还是三期。一期主要看安全性和剂量，二期开始观察初步疗效，三期才会在更多患者中与现有治疗进行比较。回顾癌症治疗的发展，很多最终改变患者命运的技术，最初都只是实验室里的一个设想、一组动物数据，或者少数科学家坚持多年的研究方向。然后，它们经历安全性验证、人体试验、失败、调整和重新设计，最终才成为医院里真正能够使用的治疗。2025年，《Nature》论文证明了它在临床前模型中的潜力；2026年，近1800万澳元政府资金到位，开始为走向人体临床试验搭桥。我们还不能确定，它最终能否在乳腺癌、肺癌等实体瘤中复制今天的实验结果。过去挡在CAR-T与实体瘤之间的那堵墙，已经出现了新的突破口。真正值得相信的希望，不是一夜之间宣布癌症被攻克，而是科学正在一步一步，把昨天的不可能变成明天的治疗选择。但这一次，我们不仅看见了门缝里的光，也看见科学家正在积蓄力量，把这扇门推得更开。如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
参考文献
1.https://www.nature.com/articles/s41586-025-09212-72.https://www.youtube.com/watch?v=ws7oE0qAJXY3.https://www.scimex.org/newsfeed/news-briefing-revolutionary-blood-cancer-treatment-car-t-cell-therapy-shows-first-signs-of-fighting-solid-tumours-toohttps://mp.weixin.qq.com/s/gwxUbhjF3i3WwP95luu2lA
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