澳大利亚新药Paxalisib联合疗法治疗对83%晚期三阴性乳腺癌疗效惊艳！

摘要

2026年8月28日，澳大利亚生物技术公司Kazia Therapeutics宣布，其在研药物Paxalisib联合帕博利珠单抗（Keytruda）和化疗，治疗晚期三阴性乳腺癌，取得异常积极的疗效：首批6名接受新方案治疗并且已经可以判断疗效的晚期三阴性乳腺癌患者，全部从治疗中获益，临床获益率100%。

其中，5名患者的肿瘤至少缩小30%，占83%；1名患者的肿瘤完全消失，另外4名明显缩小。客观缓解率达到83%，即有83%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。剩下1名患者虽然肿瘤没有明显缩小，但病情保持稳定，没有继续恶化。

截至目前，接受评估的6名患者，没有一人的癌症继续进展。

这项1b期临床研究目前仍在进行，预计到2027年7月完成患者招募，并将在2026年和2027年陆续公布更多临床数据。

来源：摄图网

三阴性乳腺癌，是乳腺癌中治疗难度比较大的一类。很多乳腺癌患者可以使用内分泌药、HER2靶向药，但三阴性乳腺癌缺少这些常见的治疗靶点，因此可以选择的药物相对有限。特别是癌症已经转移到其他器官之后，治疗会更加困难。

这次接受评估的6名患者，都是已经发生转移的晚期患者。治疗后，5人的肿瘤明显缩小，其中1人的肿瘤完全消失，另外1人的病情保持稳定。

而且，不管癌症转移到肺、肝、骨、淋巴结，还是脑和其他中枢神经系统部位，研究人员都观察到了治疗效果。

有些患者在开始治疗大约3个月后，肿瘤就已经出现明显变化。

这6名患者中，一名44岁的女性尤其受到关注。

她患有Ⅳ期三阴性乳腺癌，也就是癌症已经发展到了晚期。接受治疗后，她的检查结果显示，已经看不到明显活跃的肿瘤信号。

更重要的是，从2025年11月至最近一次检查，她一直没有发现疾病迹象，这种状态已经持续数月。

研究人员还检查了她的血液。癌症发生转移时，一些癌细胞可能会从肿瘤上脱落，进入血液，并且几个癌细胞抱成一团，随着血液流到身体其他地方。可以把它们简单理解成“正在血液里寻找新落脚点的癌细胞小团体”。治疗后，这名患者血液里的这类癌细胞团已经完全消失。

不只是她，6名患者血液里的这种癌细胞团都减少了，治疗6到7周后，平均水平下降了83%。

研究中还有一个比较特别的发现。

人体本身有一批免疫细胞专门负责寻找和杀死癌细胞。但癌症存在时间长了以后，一些免疫细胞会被长期消耗，慢慢变得“筋疲力尽”，最后即使遇到癌细胞，也没有足够能力继续攻击。

这6名患者接受治疗后，这类已经严重“疲惫”的免疫细胞都明显减少了。治疗大约3周后，平均水平下降了51%。

与此同时，患者体内负责杀伤癌细胞的免疫细胞总数量并没有下降。

研究人员认为，这可能说明：这种治疗并不是简单地把“累坏”的免疫细胞清除掉，而是可能帮助其中一些免疫细胞重新恢复战斗能力。

血液中的其他检查结果也显示，患者整体抗癌免疫功能出现了改善的迹象。

这些变化可能意味着患者能够获得更持久的治疗效果。

在取得这些疗效的同时，Paxalisib还具有口服用药方便、安全性和耐受性较好的特点。

从目前公布的6名患者情况来看，研究中没有发现与Paxalisib有关的严重不良事件，也没有出现严重的高血糖、口腔炎或口腔黏膜炎。

这项研究中的关键药物叫Paxalisib，是一款正在研发中的口服药，也是一种能够进入脑部的PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂，主要通过阻断这条与癌细胞生长有关的信号通路发挥作用，目前正在开发用于治疗多种癌症。

Paxalisib最初由美国基因泰克公司研发，Kazia Therapeutics公司于2016年底获得该药的开发授权。到目前为止，Paxalisib已经或正在开展超过15项临床试验，涉及晚期乳腺癌、胶质母细胞瘤、脑转移瘤、弥漫性中线胶质瘤和原发性中枢神经系统淋巴瘤等多种癌症。

其中，Paxalisib治疗胶质母细胞瘤已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格和快速通道资格；Paxalisib联合放疗治疗携带PI3K通路突变的实体瘤脑转移，也获得了FDA快速通道资格。

这项1b期临床研究目前仍在进行，预计到2027年7月完成患者招募，并将在2026年至2027年陆续公布更多临床数据。

Kazia Therapeutics公司首席执行官John Friend博士表示：“转移性三阴性乳腺癌是最难治疗的癌症之一。从过去的数据看，患者确诊5年后仍然存活的比例只有12%。一旦患者接受免疫治疗后病情继续进展，后续可选择的治疗手段很快就会变得非常有限。在目前接受治疗并可以评估疗效的6名患者中，每一名患者都获得了临床获益，而且我们没有发现任何一例与Paxalisib有关的严重不良事件。随着1b期临床试验继续招募患者，这些结果进一步增强了我们对这一项目的信心。”