ACTIVE联合方案公布结果，针对复发/难治性急性髓系白血病92%患者治疗后病情改善！

摘要

对于已经复发，或者经过治疗后仍然没有控制住的急性髓系白血病 （AML）患者来说，后续治疗往往更加困难。

近日，在2026年血液肿瘤学会 （SOHO）年会上，一项针对28名具有NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的回顾性研究公布了结果。

研究中使用的是一套名为ACTIVE的联合方案，主要由actinomycin D、低剂量cytarabine和venetoclax三种药物组成；如果患者同时存在FLT3突变，还会加入药物gilteritinib。

结果显示，在26名可以评估疗效的患者中，92%的患者治疗后病情得到改善。其中，61.5%的患者治疗后检查已经看不到明显的白血病迹象。

来源：ChatGPT生成AI示意图

NPM1是急性髓系白血病 （AML）中比较常见的一类基因异常。

过去的研究发现，部分NPM1突变患者对venetoclax类方案比较敏感，但现实中仍有不少复发或难治性患者，一开始治疗有效，之后又很快耐药或复发。

研究人员认为，其中一个原因可能和MCL-1有关。MCL-1可以帮助白血病细胞逃避venetoclax的杀伤。

而actinomycin D除了能够干扰白血病细胞的正常活动，还可能抑制MCL-1；低剂量cytarabine则可以进一步增加白血病细胞的损伤。

所以这套方案的思路为：不是只靠一种药，而是从几个不同方向一起打击白血病细胞，提高治疗效果。

此次研究共回顾分析了28名复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者，其中26名可以评估疗效。

结果显示：

• 92%的患者治疗后病情得到改善。

• 61.5%的患者治疗后检查已经看不到明显的白血病迹象；19.2%的患者同样达到了这一程度，但血细胞数量还没有完全恢复；另有11.5%的患者骨髓中已经看不到白血病细胞。

• 一半患者从开始治疗到达到最佳疗效的时间约为28.5天。

• 在治疗效果较好的患者中，62%通过更加灵敏的检测，已经查不到残留的白血病细胞。

这项研究里，还有一个很重要的信息：54%的患者在接受ACTIVE方案后，进一步接受了异基因造血干细胞移植。

对于部分复发或难治性急性髓系白血病 （AML）患者来说，如果能够先通过药物把病情压下来，再进一步进行移植，有机会获得更长期的疾病控制。

这项研究中，接受移植的15名患者，3年生存率达到80%；而没有接受移植的患者，3年生存率为9%。

在复发方面，接受移植患者的3年无复发生存率为67%，没有接受移植的患者则为13%。

研究说明：ACTIVE方案有机会帮助一部分患者先把病情控制下来，再进一步争取移植机会。

这套方案的数据虽然比较亮眼，但风险同样需要重视。

28名患者中，86%出现过不同程度的感染，43%发生脓毒症，36%出现发热伴白细胞明显降低，36%出现感染性休克。另外，61%的患者出现乏力，46%出现腹泻，14%发生严重真菌感染，14%出现肺炎或其他肺部感染。

治疗开始后30天内的死亡率为11%，60天内为18%。虽然研究中没有记录到明确由治疗本身直接导致的死亡，但这些数字也说明，这并不是一套“轻松”的治疗方案，尤其要高度重视感染和血象下降等问题。

因此，这套方案目前更重要的意义，是为复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）提供了一个值得继续研究的新方向。

研究人员也表示，下一步还需要开展更严格、规模更大的临床试验，进一步确认这套方案的疗效和安全性。

对于复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者来说，后续治疗往往需要更精细的判断。不同患者的基因突变、既往治疗反应、身体状况以及是否具备移植条件等，都可能直接影响下一步方案。这类情况下，除了评估现有治疗是否还有调整空间，也需要进一步了解新的药物方案、临床试验和移植可能性，并结合有经验的专家意见，判断下一步治疗方向。

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资料来源：

https://www.onclive.com/view/active-regimen-elicits-high-response-rates-in-r-r-npm1-mutated-aml