胆管癌新药lirafugratinib(RLY-4008)在美国获批，46%患者肿瘤明显缩小！

对于已经接受过化疗甚至免疫治疗、癌症仍然继续进展的晚期胆管癌患者，美国又正式增加了一款靶向药。

2026年9月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准lirafugratinib（商品名Lyrfigtu，原代号RLY-4008）上市，用于既往接受过治疗、无法手术的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，前提是癌细胞携带FGFR2基因融合或其他重排。[1]

研究数据显示，46.5%的患者肿瘤明显缩小，其中2.6%的人影像检查显示肿瘤全消失；另外50%的患者肿瘤保持稳定，整体疾病控制率达96.5%。[2]

来源：OncLive

Lirafugratinib是一款口服FGFR靶向药，针对的具体基因异常类型是“FGFR2基因融合或重排。”

简单来说，有了FGFR2融合或重排，就相当于胆管癌安装了持续工作的“强力发动机”，能让肿瘤持续进展。Lirafugratinib的作用，正是让这些发动机无法工作。

FGFR2融合或重排主要见于肝内胆管癌，因此肝内胆管癌患者，尤其是之前经过治疗（如化疗、化疗联合免疫等）治疗但失败的人，更应该明确自己是否携带对应基因异常。

支持此次批准的REFOCUS研究共纳入116名关键患者；此前公布的详细疗效分析中，114名患者可以进行相关疗效评估。[1][2]

他们此前接受过化疗或化疗联合免疫治疗，之后经历治疗失败，并被检出携带有FGFR2融合或重排，且此前没用过其他FGFR2靶向药。[1]

患者每天口服一次70毫克lirafugratinib。在能够进行疗效评估的关键人群中，46.5%肿瘤明显缩小，其中2.6%的人影像上肿瘤全消失；另外50%的患者肿瘤没有明显缩小，但病情保持稳定，整体的疾病控制率为96.5%。[2]

来源：摄图网

用药有效、肿瘤明显缩小后，一半患者的疗效持续时间超11.8个月；从开始用药计算，一半患者生存超过22.8个月。[2]

对于已经经历过治疗失败的晚期胆管癌患者来说，新药能让接近一半患者的肿瘤明显缩小，并让绝大部分患者获得一定程度的疾病控制，是非常有价值的一件事。

值得注意的是，如果患者此前用过FGFR2靶向药，则新药的疗效会明显“打个折”。

是药三分毒，Lirafugratinib也存在比较明显的副作用，常见治疗相关问题包括指甲异常、手足综合征、口腔炎以及视网膜色素上皮脱离等。研究中57.8%的患者出现3级及以上治疗相关不良反应，但没有治疗相关死亡。[2]

lirafugratinib并不是第一款胆管癌FGFR靶向药，此前已经有pemigatinib、futibatinib等药物上市。这次批准的意义不是“终于有药”，而是FGFR2融合或重排胆管癌又增加了一款正式获批的口服靶向治疗选择。

来源：摄图网

那么广大中国患者，是否有机会用上这些前沿胆管癌靶向药？

答案是肯定的。

即便是一些美国还没上市的靶向药，中国患者也有可能通过参与新药临床试验提前用到。

2017年底，盛诺一家曾服务过一位肝内胆管癌患者吴先生。

他此前已经经历了右半肝切除、化疗和微波消融，但肿瘤仍然再次复发，而且这一次肝脏内已经出现多个病灶。当时国内能够选择的治疗已经非常有限。

吴先生随后通过盛诺一家赴美来到一家哈佛大学医学院合作教学医院就医，美国医生为他进行了进一步检查，结果发现肿瘤存在FGFR2基因融合。

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当时，全球范围还没有任何FGFR靶向药获批胆管癌，但在吴先生选择的美国医院里，一项代号为TAS-120的FGFR靶向药临床试验正在进行中。这个药在现在名叫futibatinib，已于2022年9月在美获加速批准上市。

2018年1月，通过筛选并成功入组试验的吴先生开始服用TAS-120。

用药大约3周后，复查显示他的肿瘤明显缩小。随后，他进入病情稳定期，并继续定期回美国复诊、取药。

时至今日，又一款FGFR2靶向药lirafugratinib获批上市。同样，许许多多来自全球各地的胆管癌患者，在此之前已通过试验更早用上了这款新药，帮助自己控制肿瘤、延续生命。

这样的事情，在美国很多大型癌症中心时常在上演。

一款新药从1期、2期临床研究一路走到获批上市，可能需要数年时间。对于普通人来说，几年只是研发周期。但对于一个晚期癌症患者来说，时间就是生命。

来源：摄图网

因此在今天，患者现在除了要问“还有什么已经上市的药”，很多时候还值得再向前一步，多问一句：

“我的癌症对应的靶点，现在全球范围有什么正在临床试验的新药新方案可能适合我？”