“作为一位中枢神经系统/柔脑膜转移的高危神母长期幸存者的父亲，我深知这一新药申请对于高危神母脑转移家庭的重要性。我很高兴Y-mAbs开启了今年的第二项神经母细胞瘤新药申请。”Y-mAbs公司的创始人兼总裁在一份新闻稿中说，“我们相信这对于患者家庭和Y-mAbs公司来说都是一个重要的里程碑。”
Omburtamab是一种单克隆抗体，可以附着在神经母细胞瘤细胞表面。当与放射性同位素结合时，它就成为放射免疫治疗的合适药剂。Omburtamab被注射到脊髓液中，可以将液体辐射精准地递送至癌细胞，从而清除癌细胞。
该制剂由纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员开发，并由斯隆独家授权给Y-mAbs。
纪念斯隆凯特琳癌症中心
“我们已经在美国和欧洲会见了几个同事，以帮助促进omburtamab也可以在他们的中心使用,”研究的首席研究员、纪念斯隆凯特琳癌症中心的儿科肿瘤学家Kim Kramer说到。“我们在纪念斯隆凯特琳癌症中心已经取得药物的成功，能在此基础上进一步扩展，让全世界的儿童都有机会接受这种能挽救生命的治疗，这是非常令人兴奋的。”
2017年6月，该制剂获得了FDA的突破性治疗认定。该认定是基于单中心研究03-133试验的数据，其中107名中枢神经系统/柔脑膜转移的神经母细胞瘤患者接受了2个剂量的omburtamab治疗。
结果表明，该药物的中位总生存期(OS)为50.8个月。
此外，共有68名被诊断为其他中枢神经系统癌症（包括转移性肿瘤）的患者在门诊接受了共计201次该制剂注射。结果也表明，该制剂是安全的。它可以精确地靶向癌细胞，同时防止对周围脑组织造成损伤。
罕见的不良事件(AEs)包括发热、头痛和呕吐，均为1级或2级。然而，3次注射与3级不良事件的发生有关，需要停止治疗，这些事件包括脑膜炎和交流性脑积水。在接受剂量水平超过60mCi的颅脊髓辐射的患者中，出现骨髓抑制的不良事件报道。
这68名患者的诊断包括髓母细胞瘤（27例）、室管膜瘤（9例）和多层菊形团胚胎性肿瘤（4例）。此外，转移性肿瘤包括肉瘤（9例）、黑色素瘤（5例）和其他肿瘤（14例）。截至2019年10月28日，这些恶性程度颇高的患者中有26人仍存活。
来源：
本文编译自onclive官网于2020年7月1日发布的《Rolling BLA Submitted to FDA for Omburtamab in Pediatric MetastaticNeuroblastoma》
原文链接：
https://www.onclive.com/view/rolling-bla-submitted-to-fda-for-omburtamab-in-pediatric-metastatic-neuroblastoma
编者按：
纪念斯隆凯特琳癌症中心是盛诺一家海外官方签约合作医院之一。如果您希望了解这一药物是否适合患者，请联系我们，我们可以尽快帮助患者和纪念斯隆凯特琳癌症中心的专家进行远程咨询，需要时患者和家属可以尽快前往国外接受治疗。
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