对于部分晚期癌症患者来说,一场新的治疗变革正在靠近。
据《华尔街日报》7月30日报道,美国食品药品监督管理局(FDA)肿瘤药物咨询委员会以10票支持、3票反对的结果,支持一种名为RP1(vusolimogene oderparepvec)的“抗癌病毒”疗法,用于治疗晚期黑色素瘤患者。

(来源:华尔街日报)
这一消息引发全球肿瘤领域关注。因为RP1针对的是一类治疗难度极高的患者——既往接受免疫治疗后、疾病仍然进展的晚期黑色素瘤患者。
虽然,FDA专家委员会投票支持,并不等同于FDA正式批准其上市,但咨询委员会的意见会被FDA慎重考虑。
目前,FDA已接受RP1生物制品许可申请(BLA),预计将在8月2日做出决定。
为什么RP1受到关注?因为它瞄准了治疗最困难的人群
黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤。在早期阶段,通过手术治疗,很多患者可以获得长期控制甚至治愈。但当疾病进入不可手术阶段、局部晚期、远处转移阶段,治疗难度会明显增加。
过去,晚期黑色素瘤曾被认为是“难治癌症”的代表之一,直到免疫治疗的出现,改变了这一局面。以PD-1免疫治疗为代表的新药,让部分晚期黑色素瘤患者获得了长期生存机会,甚至出现多年持续缓解。
然而,医学仍面临一个重要挑战:并不是所有患者都能从免疫治疗中获益。一些患者可能初始治疗无效、治疗一段时间后出现耐药、肿瘤再次增长或发生转移,医生仍然迫切需要新的治疗武器。
而RP1,正是在这样的背景下进入人们视野。
RP1到底是什么?——让病毒成为攻击癌症的新武器
“病毒治疗癌症”,听起来似乎不可思议。
病毒通常与感染、疾病联系在一起,但科学家正在尝试将某些病毒“改造成抗癌工具”。RP1就是其中一种。

RP1(HSV-1改造溶瘤病毒)作用机制
(来源:MDPI期刊综述)
它是一种经过基因改造的溶瘤病毒,来源于单纯疱疹病毒HSV-1。简单来说:科学家对病毒进行改造,使它具备两种抗癌能力。
第一,直接进入肿瘤细胞并破坏癌细胞
RP1能够进入肿瘤组织,在癌细胞内复制,随后导致癌细胞裂解死亡。可以理解为:让病毒成为进入肿瘤内部的“精准攻击武器”。
第二,激活人体免疫系统,让免疫细胞重新发现癌症
癌细胞死亡后,会释放肿瘤相关抗原。同时,RP1还能表达免疫刺激因子GM-CSF,帮助增强免疫反应。
这意味着:RP1不仅直接攻击肿瘤,还可能帮助人体免疫系统重新识别癌细胞。因此,它被认为是一种结合了病毒杀伤、肿瘤疫苗效应、免疫激活的新型治疗策略。
RP1临床试验数据如何?为什么获得FDA专家关注?
此次FDA审评的重要依据之一,是IGNYTE临床试验。其研究对象主要是:既往接受免疫治疗后、病情仍然进展的晚期黑色素瘤患者。
这类患者通常已经经历过标准治疗,后续治疗选择相对有限。研究采用RP1联合纳武利尤单抗(nivolumab),数据显示:
约三分之一患者出现肿瘤缩小:客观缓解率(ORR)约为33.6%。
部分患者肿瘤消失、观测不到:完全缓解率(CR)约为15%。
部分患者治疗反应持续时间超过两年:中位缓解持续时间(mDoR)约为24.8个月。
虽然影像学完全缓解并不代表一定永久治愈,患者仍需要长期随访,但对于晚期、既往治疗失败的人群来说,这一结果具有重要意义。而长期获益信号,是FDA专家委员会支持RP1的重要原因之一。

马里兰州的FDA大楼(来源:华尔街日报)
RP1治疗安全吗?患者需要了解什么?
目前数据显示,RP1的不良反应总体符合溶瘤病毒治疗特点。
常见不良反应包括:
发热
寒战
疲劳
注射部位反应
炎症相关反应
由于RP1通常需要进行瘤内注射,因此肿瘤位置、肿瘤数量、是否方便注射,都会影响医生是否推荐使用,它并不是一种适用于所有癌症患者的“万能疗法”。
结语:
RP1的意义,不只是多了一种药。当前,癌症治疗正在经历一场深刻变化:
过去,医生更多依靠手术、化疗、靶向治疗、免疫治疗;
未来,越来越多创新疗法正在出现:溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗、肿瘤疫苗、双特异性抗体、多种免疫联合治疗……
这些新方向共同指向一个目标:让人体自身的力量参与抗癌。
RP1此次获得FDA专家委员会多数支持,代表医学界正在认真探索:“利用病毒激活免疫系统”是否可以成为未来癌症治疗的重要组成部分。
医学的进步,往往不是突然出现一个“治愈癌症”的奇迹,而是在一次次新的突破中,让更多患者拥有更长、更好的生命。
对于晚期黑色素瘤患者而言,RP1的出现,正代表着这样一个新的可能。

