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全球头款血友病基因疗法获批!一次性输注,大大减少患者出血!

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作者: 盛诺一家

导读

近日,欧盟批准了重型血友病A头款基因疗法Roctavian,该疗法使得这一严重出血疾病患者年平均出血次数、年平均凝血因子Ⅷ输注次数都大大减少,并且安全性良好。


详情请看下文


日,欧盟委员会授予基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)上市许可,用于治疗重型血友病A成人患者,要求患者没有出现凝血因子Ⅷ抑制物的病史,也没有检测到AAV5抗体。值得一提的是,Roctavian是头一款获批治疗血友病A的基因疗法


欧盟委员会指出,即使有其他治疗,Roctavian也有望为重型血友病A患者带来显著的临床获益。


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来源:摄图网


血友病A又叫做血友病甲、因子缺乏症、AHG(抗血友病球蛋白)缺乏症、真性血友病,是由于凝血因子Ⅷ异常所致的出血性疾病,是一种X染色体上的隐性遗传性疾病。其临床表现特点是延迟、持续而缓慢的出血。


根据中国医药信息查询平台信息,我国血友病的患病率为2.73/10万人口,其中血友病A占80%~85%,约50%~60%的患者为重型患者,其血浆中凝血因子Ⅷ<2%,常在2岁以前就有严重出血,甚至结扎脐带时就出血不止。


Roctavian是一款一次性输注的基因疗法,通过向患者体内递送一种功能正常的基因,可以自发生成凝血因子Ⅷ,有望保护患者几年内不再出血。患者无需每周静脉输注2~3次凝血因子,或每个月输注1~4次双特异单克隆抗体,大大减轻了患者的治疗负担。


此次获批是基于Roctavian临床研发项目的大量数据,包括全球GENEr8-1 3期研究的2年结果。该研究显示,Roctavian稳定且持久地控制了患者的出血情况,包括减少了患者的年平均出血次数和年平均凝血因子Ⅷ输注次数


安全性方面,Roctavian的耐受性良好,没有远期的治疗相关副作用,大多数副作用都发生得较早,包括输注相关的不良反应、肝酶轻中度升高,但无长期临床后遗症。其他副作用包括恶心、头疼和疲劳。没有患者出现凝血因子Ⅷ抑制物(抑制物的出现是长期输注凝血因子Ⅷ的严重并发症),没有出现静脉血栓,也没有出现与Roctavian相关的恶性肿瘤。


参考资料:

[1]https://investors.biomarin.com/2022-08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A,-BioMarins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-,-Approved-by-European-Commission-EC 

[2]https://www.dayi.org.cn/disease/1156350



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