近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予前沿药BDC-1001孤儿药认定，用于治疗胃癌患者，包括胃食管交界处癌症。
1.BDC-1001在临床试验中已显示出显著疗效，部分患者实现了肿瘤大幅缩小或消失，一些患者获得了长达24周以上的疾病稳定。2.该药在各种剂量水平下都展现出了良好的安全性和耐受性。3.该药具有“广谱抗癌潜力”，目前正在多种肿瘤类型中进行测试，包括胃癌、乳腺癌、结直肠癌和子宫内膜癌等，前景良好。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Bolt Biotherapeutics的BDC-1001孤儿药认定，用于治疗胃癌患者，包括胃食管交界处癌症。
BDC-1001是一种靶向HER2基因突变的免疫刺激性抗体偶联药物（ISAC），目前正在进行2期临床研究，用于治疗HER2阳性的乳腺癌、子宫内膜癌、结直肠癌和胃食管交界处癌症患者。这款前沿药中携带有TLR7/8激动剂，可以激活人体先天免疫系统，并产生针对肿瘤的免疫反应。BDC-1001目前正在美国、欧洲和韩国进行两个2期临床试验。其中一个1/2期临床试验主要测试BDC-1001联合或不联合PD-1免疫检查点抑制剂纳武单抗（Opdivo）治疗晚期HER2阳性的实体瘤患者，具体包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃食管癌患者。另一个2期临床试验（NCT05954143）正在评估BDC-1001联合或不联合帕妥珠单抗（Perjeta）治疗HER2阳性乳腺癌患者的安全性和有效性。“获得FDA授予胃癌孤儿药物认定是BDC-1001发展的重要一步，也强化了BDC-1001在满足胃癌患者需求方面的潜力，”Bolt Therapeutics, Inc.的首席医学官Edith A. Perez博士在一份新闻发布中表示。上面提到的1/2期试验计划招募390名晚期实体瘤患者，这些患者已经用尽了所有已批准的标准治疗方法，或者不适合已批准的各种治疗方法，同时他们HER2表达阳性或存在扩增。结果显示，已有6名患者肿瘤大幅缩小或消失，另外还有12名患者至少保持了24周疾病未进展。截止到2023年3月24日，单药治疗和联合治疗组中，保持24周或更长时间疾病未进展的患者占比分别为43%和57%；57%和71%的患者分别经历了肿瘤缩小。肿瘤缩小发生在包括胃癌、胆道癌、宫颈癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌、子宫内膜癌、皮肤癌和卵巢癌等多种患者身上。该药物良好耐受，且蕞大耐受剂量（MTD）没有达到极限。有一名患者在每周8mg/kg的BDC-1001联合纳武单抗的治疗中出现了3级的上室性心动过速，被认为是剂量限制性毒性。如果您希望了解更多全球范围各类癌症前沿药物、技术或临床试验信息，又或是快速办理美国、日本、英国等医疗发达国家出国看病、国际权威专家远程会诊等相关业务，请联系我们。https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-bdc-1001-in-gastric-cancers
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