88％的患者病情完全缓解！同日在美获批上市的基因疗法Lyfgenia值得关注-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）批准美国生物技术公司bluebird bio研发的基因疗法Lyfgenia上市，用于12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.镰状细胞病是一种罕见、会令患者身体衰弱甚至危及生命的一种血液疾病，患者急需有效的治疗选择。

2.研究结果表明，接受Lyfgenia治疗的患者中，有88％的患者比较典型且严重的血管闭塞危象（VOCs）症状获得完全缓解，并且安全性良好。

3.Lyfgenia和同日在美获批上市的基因编辑疗法Casgevy，是医学界一项重要的里程碑式新进展。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）批准基因疗法Lyfgenia上市，用于12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者。

关于镰状细胞病（SCD）

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镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病，会影响到人体的红细胞，负责携氧到身体各个器官和组织，对于维持身体的正常功能至关重要。

正常的红细胞通常是圆形的，能够顺利通过血管，将氧气输送到身体的各个部位。而镰状细胞病患者的红细胞会出现形态异常，形似“镰刀状”。这种异常的红细胞会引起剧烈的疼痛、器官损伤甚至威胁患者的生命。

此外，镰状细胞病患者通常会经历严重的血管阻塞，也称为血管闭塞危象（VOCs），主要是由于异常的红细胞不再灵活，容易黏附在一起，造成血管堵塞。血管阻塞会导致患者出现急性胸腔综合症（如胸部疼痛、呼吸困难、肺部炎症、发热）、中风、黄疸和心力衰竭等症状。血管闭塞危象（VOCs）是镰状细胞病的典型特征，病人通常会承受极端的疼痛。

目前镰状细胞病的标准疗法主要是针对病人出现的各种症状进行针对性治疗，包括缓解疼痛、减轻器官损伤、处理发热问题等，病人需要借助药物治疗，有时需要每月进行输血，甚至频繁住院。

而仅有的治愈方法就是来自配型供体的干细胞移植，但只有少数镰状细胞病患者适用这种方法。患者需要终身治疗，投入巨大的经济支出，占用很大的医疗资源。

关于Lyfgenia

Lyfgenia是由美国生物技术公司bluebird bio研发的一款基于细胞的基因疗法。该疗法使用慢病毒载体（一种基因传递工具）进行基因修饰，已被批准用于12岁及以上患有镰状细胞病且有VOCs病史的患者治疗。

使用Lyfgenia治疗，患者的血干细胞会被基因修饰，以产生HbAT87Q。HbAT87Q是一种源自基因疗法的血红蛋白，功能类似于正常成年血红蛋白A，即在未受到镰状细胞病影响的人体内产生的正常血红蛋白。含有HbAT87Q的红细胞具有较低的镰刀形成和阻塞血流的风险。

随后，经过基因修饰的干细胞被输送回患者体内。

Lyfgenia的治疗过程具体为：

Lyfgenia由患者自身的血干细胞制成，经过修改，作为造血干细胞移植的一次性、单剂量输注的一部分给予治疗。

在接受治疗之前，会收集患者自身的干细胞，然后患者需要接受高剂量化疗，这个过程会清除患者骨髓中的细胞，再使用经过Lyfgenia基因修饰的细胞进行替换。

接受Lyfgenia治疗的患者将接受长期随访，以评估安全性和有效性。

获批依据

Lyfgenia的安全性和有效性在一项为期24个月的多中心研究中进行了数据分析，该研究纳入的是12-50岁患有VOEs病史的镰状细胞病患者，主要评估了患者在输注Lyfgenia 6至18个月期间VOCs（血管闭塞危象）达到完全缓解的疗效情况。

研究结果表明，可评估的32名患者中，有88％（28名）的患者VOCs（血管闭塞危象）获得了完全缓解。

安全性方面，接受Lyfgenia治疗蕞常见的副作用包括口腔炎（嘴唇、口腔和喉咙溃疡），血小板、白细胞和红细胞水平降低，发热性中性粒细胞减少症。整体上和化疗以及基础疾病出现的副作用一致。接受Lyfgenia治疗后，有患者发生了血液恶性肿瘤。

美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评价和研究中心办公室主任Nicole Verdun博士说：“镰状细胞病是一种罕见、会令患者身体衰弱甚至危及生命的一种血液疾病，患者的治疗需求远未满足，Lyfgenia以及CRISPR基因编辑疗法Casgevy的同时获批，基于基因疗法的更具针对性和治疗有效性，将为这类罕见病患者提供急需的治疗选择。”

编者按

来源：摄图网

Casgevy和Lyfgenia两款基因疗法的获批，是医学界一项重要的里程碑式新进展。它们给像镰状细胞病这样的难以治疗的疾病，提供了一种新的治疗选择，将为大批苦苦等待新药、新疗法出现的患者带来新的希望！

事实上，类似Casgevy和Lyfgenia的新药、新疗法几乎每天都在全球各地的医疗机构开展临床试验、收获良好临床疗效、获得各国医疗监管机构的批准上市等，这些新药、新疗法并非遥不可及。

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来源：

[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease

[2]https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-authorization-first

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