美国食品药品监督管理局（FDA）授予比利时生物制药公司Hyloris Pharmaceuticals的前沿药PTX-252用于急性髓系白血病（AML）患者的孤儿药认定。
孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。1.急性髓系白血病（AML）是一种恶性程度很高的血液系统恶性肿瘤，2023年全球约有近19万新发病例，治疗需求远未满足。2.PTX-252这款药物能够通过调整癌症微环境、改变蛋白质表达平衡，以及清除有毒金属来改善化疗的抗癌活性，从而更有效地对抗癌症。美国食品药品监督管理局（FDA）授予比利时生物制药公司Hyloris Pharmaceuticals的前沿药PTX-252用于急性髓系白血病（AML）患者的孤儿药认定。
急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓中未成熟的白细胞的异质性血液系统恶性肿瘤。AML通常会迅速扩散到血液循环系统，然后可扩散到身体其他部位，包括淋巴结、脾脏、中枢神经系统和睾丸。它可能是一种突然出现的新生疾病，也可能是一种次生疾病，由其他疾病进展或化疗引起。AML在男性中较为常见，患者的平均年龄约为67岁。根据数据估计，2022年全球大约有近15万新发病例，2023年增加到近19万新发病例。
PTX-252的设计目标是通过引入一种新型分子实体来提高癌细胞对化疗的敏感性，从而增强治疗效果。这种新型分子实体可能是对已知分子进行改良的化合物。PTX-252的独特之处在于它的目标是处理癌症发生的潜在原因，而不仅仅是治疗肿瘤本身。它致力于调整癌症微环境内蛋白质表达的平衡，试图影响癌细胞周围的环境，使之不适合癌症的发展。PTX-252的另一个目标是从细胞中清除有毒金属，有毒金属可能在癌细胞的生存和增殖中发挥一定的作用，清除它们可能导致更好的化疗效果。总结来说，PTX-252旨在通过调整癌症微环境、改变蛋白质表达平衡，以及清除有毒金属来改善化疗的抗癌活性，从而更有效地对抗癌症。Hyloris Pharmaceuticals公司预计将于今年启动PTX-252的2期研究。如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ptx-252-for-aml[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2024/01/16/2810252/0/en/Orphan-Drug-Designation-Granted-to-PTX-252-by-U-S-FDA-for-the-Treatment-of-Acute-Myeloid-Leukaemia-AML.html
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