摘要
*在白血病中，完全缓解意味着治疗后患者所有白血病症状全消失，骨髓中检测不到癌细胞，可以视为基本上无癌；完全血液学缓解指的是患者血液细胞的指标完全正常或接近正常，骨髓中癌细胞数量显著减少，接近完全缓解的水平（通常不超过5%）。这两种指标都说明疗效非常卓越，可理解为患者实现了无癌或几乎无癌。
关键信息
1.美国前沿IDH1抑制剂Rezlidhia，让48%的患者实现病情大幅缓解，其中35%的人实现了无癌或几乎无癌。
2.五年数据显示，Rezlidhia安全性良好，且对经过大量治疗的患者有持久疗效。
3.部分患者治疗5年后仍然存活，且长期没有白血病相关的症状或健康问题，生活质量和健康人接近，虽然可能无法停药，但或可被视为“功能性治愈”。
相关患者
复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者 通常病情更为严重，预后较差。这些患者常常在初次治疗中已经表现出对常规治疗的抵抗性。由于此类患者通常接受过包括化疗、靶向、免疫、骨髓或干细胞移植等多种治疗，后续可选方案非常有限，迫切需要有效新疗法。
更多详情
接受采访时，Watts博士介绍了2期2102-HEM-101临床试验的蕞终5年研究结果，该试验评估了Rezlidhia在复发/难治性急性髓系白血病患者中的疗效。
该试验此前的主要研究结果，支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年12月批准该药用于治疗携带IDH1基因突变的复发/难治性急性髓系白血病患者。2024年美国临床肿瘤学会大会上，研究人员展示了额外的2年数据，进一步确认了该药的安全性和有效性。
研究显示，该药让48%的患者病情大幅缓解，其中35%的人实现了完全缓解或完全血液学缓解（CR/CRh），可视为无癌或几乎无癌。
此外患者一旦达到无癌或几乎无癌状态，则平均治疗有效持续时间可达25.3个月，平均总体生存期仍未达到极限（有患者生存期已超过57.1个月，且还在增长）。
Watts博士表示，作为单一药物，治疗已出现多种耐药的复发/难治性患者能有如此强大的疗效，令人难以置信。
尤其是达到无癌或几乎无癌状态的患者，平均治疗有效时长超过2年，这个成绩在其他单药靶向治疗此类患者的历史上，是没有过的。
Rezlidhia是一种IDH1抑制剂，针对IDH1基因突变。这类突变在大约10%的急性髓系白血病患者中存在。
Watts博士表示，目前复发/难治性急性髓系白血病患者的各类可用靶向药中，Rezlidhia的有效率并没有远超其他药物，但它的长期有效性非常引人注目。
