近日，在2024年美国临床肿瘤学会突破峰会（ASCO Breakthrough)上，研究人员公布的研究显示，对于没有接受过治疗的【RET融合阳性】非小细胞肺癌（NSCLC）患者，初始治疗使用Selpercatinib靶向治疗比传统化疗方案效果更好。*RET融合阳性是RET基因突变的一种，这类突变会导致癌细胞快速生长和扩散，通常出现在某些甲状腺癌和肺癌患者当中。一旦患者被检出RET融合阳性基因突变，则有机会使用RET靶向药得到非常不错的治疗效果。
使用Selpercatinib的患者，肿瘤平均控制时间（指肿瘤维持稳定或缩小的平均时长）还未达到极限，而使用化疗的患者，肿瘤平均控制时间是11.1个月。治疗1年后，使用Selpercatinib的患者中，有72.8%的人肿瘤依然得到控制，没有恶化，但在化疗患者中，这个数据只有41.7%。使用Selpercatinib的患者中，有86.7%的人肿瘤大幅缩小或消失，而使用化疗的患者中只有61%的人达到这个效果。
RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，通常对普通化疗效果不好，需要更有效的治疗药物。Selpercatinib是一种专门针对这类突变患者的靶向药，可以大幅改善患者的治疗效果。LIBRETTO-431是一项开放标签研究（患者知道自己用什么药）的临床试验，招募了没有做过治疗且不可手术的3b期、3c期或4期非鳞NSCLC成人患者。入组患者体能状况尚可，具有可以测量的肿瘤病灶，并具有足够的器官功能可耐受药物治疗。如果有脑转移，则患者需在分组前至少2周内，脑转移能保持稳定且没有症状。Selpercatinib是一种靶向RET融合基因的口服药物，我们可以形象地将它比喻成一种“智能炸弹”，能够精准找到癌细胞，并直接摧毁它们，减少对健康细胞的伤害。在本研究中，研究人员的主要目的是测试该药作为RET融合阳性非鳞NSCLC患者的“一线治疗”（初始治疗），是否拥有比当前标准一线治疗方案更好的疗效。2020年，该药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗携带RET融合阳性的晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，以及RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和儿童（≥12岁）患者。2022年9月，该药凭借强大的抗肿瘤疗效以及较长的治疗有效时长，获得FDA批准扩展适应症，可用于治疗所有携带RET融合阳性的晚期或转移性【实体瘤】成人和儿童（≥12岁）患者。
*实体瘤指诸如肺癌、乳腺癌、肝癌、胃癌等等所有会形成块状、结节状或其他形状实体的恶性肿瘤，与之相对应的是白血病等没有实体的血液系统恶性肿瘤。
在安全性方面，使用Selpercatinib的患者常见的副作用包括肝功能指标升高、高血压和腹泻。尽管有副作用，但Selpercatinib的整体治疗效果显著优于传统化疗。参考来源：
https://www.onclive.com/view/selpercatinib-maintains-pfs-benefit-vs-chemotherapy-in-east-asian-patients-with-untreated-ret-nsclc
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