近日，据Opaganib的开发公司——以色列RedHill Biopharma Ltd.的公告，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Opaganib（ABC294640）用于治疗神经母细胞瘤的孤儿药资格。此前，该药已经获得FDA授予了治疗胆管癌的孤儿药资格。
*孤儿药资格是由美国食品药品监督管理局（FDA）授予的一种特殊资格认定，旨在鼓励开发用于治疗、诊断或预防罕见疾病的药物和生物制品。获得孤儿药资格的药物开发公司可以享受多项政策优势，如市场独占权（一定时间内）、税收减免、临床试验费用补助，以及更简化的审批流程
Opaganib的开发商——RedHill的首席科学官Levitt博士表示，继获得FDA授予胆管癌孤儿药资格认定后，Opaganib又获得了神经母细胞瘤的孤儿药资格，令人非常自豪。作为蕞常见的婴儿期恶性肿瘤，神经母细胞瘤患儿迫切需要新的有效治疗选择。
Opaganib属于创新的SPHK2抑制剂，它可以同时抑制人类细胞中的三种关键酶——SPHK2、DES1和GCS。
具体来说，该药通过抑制SPHK2，从而减少患者体内一种叫做S1P的分子——这种分子可以帮助癌细胞生长和生存。
该药通过抑制DES1，来增加患者体内一种叫做神经酰胺的分子——这种分子可以让癌细胞停止生长或者“自我毁灭”（自噬）。
该药通过抑制GCS，来减少患者体内一种叫做葡糖基神经酰胺的分子——这种分子与癌细胞的抗药性和癌细胞生长有关。
总之，该药可以通过多种不同的路径对癌症实施多重打击，还具有对多种癌症的抗癌潜力。
值得注意的是，Opaganib并不只针对癌症治疗，该药还具有抗炎、抗病毒的能力，对多种疾病如肥胖相关综合征、前列腺癌/胆管癌/神经母细胞瘤、胃肠道急性放射综合征、COVID-19、埃博拉病毒、甲流等具有治疗潜力。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-opaganib-for-neuroblastoma
