近日，在2024年血液肿瘤学会（SOHO）的年度会议上，研究人员介绍了一种叫做Tisagenlecleucel（Kymriah）的CAR-T细胞免疫疗法。这个疗法帮助儿童和年轻患者对抗一种叫做B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的疾病。数据显示，从2018年到2022年，使用这个疗法的患者中需要做造血干细胞移植（即骨髓移植）的比例大大减少，患者在治疗时的病情也减轻了很多。从2018年到2022年，使用Tisagenlecleucel治疗的患者中，病情严重的患者比例减少了14%。特别是那些体重较轻的患者（50公斤以下），病情严重的患者比例下降了10%。这意味着更多患者可以在病情恶化之前使用这种疗法，帮助提高治疗效果，减少治疗过程中的并发症。使用这种疗法的患者中，做造血干细胞移植的比例大幅下降。尤其是3岁以下的儿童中，移植需求减少了22%。这说明Tisagenlecleucel作为一种早期治疗方法，减少了患者对危险、复杂的移植治疗的依赖性。
B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是一种快速发展的血液癌症，常见于儿童和年轻成人。该疾病的治疗面临复发风险高、对常规治疗不敏感等挑战，尤其是多次复发或对初期治疗无效的患者。此类白血病的传统治疗方法包括化疗和造血干细胞移植，其中，造血干细胞移植往往伴随着高风险的副作用。因此，急需有效的创新疗法来提高患者的生存率和生活质量。
Tisagenlecleucel是一种对患者自己身体内T细胞进行基因改造的前沿细胞免疫疗法，简单来说，这种疗法类似于“基因改造战士”：医生从患者体内提取T细胞，并在实验室对这些细胞进行基因改造，使它们能够识别并攻击白血病的癌细胞，之后再对改造好的CAR-T细胞进行大量复制，然后将它们回输到患者体内，帮助消灭癌细胞。研究数据显示，Tisagenlecleucel在不同年龄段的患者中效果良好，特别是在年轻儿童中。在18岁以下的患者中，约42.8%的人癌症症状消失。在3岁以下的高危儿童中，约有41.3%的人癌症症状消失。更重要的是，该疗法减少了患者对造血干细胞移植的依赖，这对于身体脆弱的小患者尤其有利。尽管Tisagenlecleucel有可能引发细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等免疫治疗常见的副作用，但这些副作用大多是可控的。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/tisagenlecleucel-climbs-into-earlier-lines-of-therapy-for-pediatric-r-r-b-all
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