近日，一项名为SURF301的1/2期临床试验（NCT05544552）的初步结果显示，美国新药TYRA-300对FGFR3阳性的转移性尿路上皮癌患者具有良好的疗效，且副作用较小。
使用TYRA-300治疗的患者中有54.5%的人肿瘤大幅缩小，且所有患者的病情均得到了控制（肿瘤稳定或缩小）。此外，TYRA-300的副作用较少，只有10%的患者出现了与治疗相关的严重副作用。TYRA-300由美国TYRA Biosciences公司研发，是一种针对FGFR3基因突变的口服靶向药。
1. 在11名接受90 mg/天或更高剂量TYRA-300的FGFR3阳性转移性尿路上皮癌患者中，6名（占比54%）患者的肿瘤体积大幅缩小。这表明TYRA-300对此类癌症具有显著的抗肿瘤活性。2. 所有接受90 mg/天或更高剂量的患者都实现了病情控制，即治疗期间患者的病情没有恶化，肿瘤保持稳定或缩小，没有新的扩散。3. TYRA-300的副作用较轻，试验中只有10%的患者出现了较为严重的副作用。与现有的FGFR抑制剂相比，TYRA-300带来的毒性明显更少。
FGFR3阳性转移性尿路上皮癌患者常面临预后不良的问题。现有的传统FGFR抑制剂虽然对此类患者具有一定的疗效，但副作用比较严重，因此难以广泛应用。这类患者亟需更精准且毒性较低的治疗选择，在延长生存期的同时尽可能提高生活质量。
FGFR3阳性指的是癌细胞里的一种“基因开关”出现了问题。这个开关叫FGFR3基因，正常情况下，它会帮助细胞正常生长和修复。但一旦它发生突变（也就是出现了基因的“错误”），这个开关就会被不正常地打开，不停地“加速”癌细胞的生长。简单来说，就像是汽车的油门被锁死了，只能一直保持加速状态，癌细胞的增殖会飞快。这种基因突变在多种癌症中都存在，尤其是在膀胱癌（尿路上皮癌的蕞常见类型）患者中比较常见，大约每5个患者中就有1人存在FGFR基因突变。对此，科学家们研发出了“泛FGFR抑制剂”，可以同时抑制住多个FGFR基因突变，比如Erdafitinib，抑制的靶点是FGFR1-4；又比如Pemigatinib，靶点为FGFR1-3。这些老药的问题在于缺乏针对性，除了会抑制住必要的FGFR3突变之外，还会对非必要的FGFR靶点（如FGFR1、FGFR2）也有强抑制作用，因此常带来包括高磷血症、口腔炎、眼部毒性等副作用，导致用药剂量没办法太高，用药也不能太久。基于此，新一代FGFR抑制剂在设计时，非常注重精准性，只抑制必要的靶点，以期大幅减少副作用。本文中的TYRA-300正是这类新药，只针对FGFR3这一个靶点。截至2024年8月15日，SURF301临床试验中的1期阶段一共招募了41名患者参与试验，76%的入组试验患者（FGFR3阳性）至少已经接受过3种治疗，属于非常缺医少药的人群。研究显示，达到90mg/天的药物剂量即可达到蕞佳治疗效果。接受该剂量或更高剂量的患者，病情全部得到了控制，没有人病情继续进展。不仅如此，在11名接受90 mg/天或更高剂量TYRA-300的FGFR3阳性转移性尿路上皮癌患者中，54%（6名）的患者肿瘤体积大幅缩小。研究人员表示，研究数据支持该药开展进一步研究。该药有望成为转移性尿路上皮癌患者更好的二线（此前接受过1种治疗）治疗选择。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/tyra-300-is-safe-generates-preliminary-antitumor-activity-in-fgfr3-metastatic-urothelial-cancer
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