近日，美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心（盛诺一家官方签约合作医院）的白血病药物研发项目主任Eytan Stein博士在接受采访时，介绍了关于急性髓系白血病（简称AML）治疗的前沿新进展。急性髓性白血病（AML）是一种常见的血液癌症。“急性”意味着这种癌症进展迅速，需要尽快治疗；“髓性”则指的是患癌的血细胞类型。髓性细胞是能发育为红细胞、白细胞和血小板的细胞。这些细胞分别负责携带氧气、抵御感染和帮助止血。因此，AML患者常出现疲劳、感染、容易淤青和出血的症状。每年大约有20,000名美国人被诊断为AML。确诊时患者的平均年龄为72岁，但这种疾病可发生在任何年龄。AML的治疗手段几十年来几乎没有重大突破。但自2017年以来，许多新药陆续获批，为患者带来了新的希望。
自2017年以来，许多AML靶向药陆续获批，为此类患者带来了新的希望。比如说靶向药Venetoclax，针对的是AML癌细胞中名为BCL-2的蛋白，这种蛋白可以帮助癌细胞存活，而Venetoclax可以关闭BCL-2，让癌细胞死亡。不仅如此，该药联合另外一款“老药”Azacytidine使用，可以带来非常显著的抗癌效果——大约70%的AML患者可以进入病情缓解期，肿瘤稳定下来不再继续恶化。另外一类比较有代表性的新型药物是Enasidenib和Ivodidenib，它们针对的是IDH2和IDH1这两种基因突变，可以帮助癌细胞“变回”正常细胞。这两款药物的临床试验都是由MSK斯隆主导。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Revumenib的新型Menin抑制剂上市。该药专门针对某些晚期AML患者，特别是携带了“KMT2A易位”基因变化（病情进展通常极快）的患者。临床研究中，63%的患者使用该药有效，且疗效显著、副作用较少。另外一种比较前沿的疗法叫做嵌合抗原受体T细胞疗法，也就是比较知名的CAR-T疗法。MSK斯隆的研究人员正在尝试使用CAR-T疗法同时攻击AML中的两个关键标志物，或通过增强免疫细胞活性以消灭所有癌细胞。
骨髓或干细胞移植是AML的一种重要治疗方法，但并非适合所有患者。它是一种通过使用好细胞替换患者体内癌变细胞的方法，有可能达到治愈的效果。对于经基因检测确定为“低风险”患者的人群，通常不需要进行移植治疗，因为仅凭常规治疗就能取得非常好的效果；对于经评估健康状况较差的患者，由于移植治疗会给患者带来一定的耐受压力和风险，因此也可能不适合此类患者。近年来，骨髓移植技术的安全性越来越高，因此更多患者（甚至高龄患者）都有更大机会接受移植治疗了。在MSK斯隆，负责治疗AML的是一支专注于白血病及相关疾病的专家团队，具体包括20位专门研究和治疗白血病的专家，还有大量经验丰富的护士和护士从业者，以及能帮助患者正确了解和使用新型抗癌药的临床药剂师和帮助患者预防和处理感染问题的传染病专家。参考来源：
https://www.mskcc.org/news/how-acute-myeloid-leukemia-treated-msk-interview-eytan-stein
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