100%的患者疾病获得显著缓解！美国双药组合疗法治疗慢性肝炎取得突破性疗效-出国看病-盛诺一家

摘要

美国Vir Biotechnology公司宣布：前沿药Tobevibart和Elebsiran，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物认定，用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）。

临床试验中，Tobevibart和Elebsiran联合治疗，实现了100%的病毒学反应以及丁型肝炎病毒（HDV）RNA的快速抑制。意思是所有接受治疗的患者体内病毒水平，在短时间内显著降低至检测不到的水平，表明治疗非常有效。

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来源：摄图网

美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定旨在加速用于治疗严重疾病的实验性疗法的开发和审查，该疗法需要具有有希望的初步临床证据，并在现有疗法的基础上显示出潜在改进。

欧洲药品管理局（EMA）的优先药物认定则授予针对未满足医疗需求、目前无治疗选择，或与现有治疗相比可提供重大治疗优势的实验药物。

关于慢性丁型肝炎病毒感染

慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）是由丁型肝炎病毒（HDV）引起的慢性、进展性肝病，是慢性病毒性肝炎中蕞严重的类型之一。

慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）会显著增加肝癌的风险，并加速肝硬化和肝衰竭的进展，通常在感染后5年内发生。

目前，美国尚无获批的治疗方法，在欧洲和全球范围内的治疗选择也非常有限。

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关于Tobevibart和Elebsiran

Tobevibart是一种用于治疗乙型肝炎和丁型肝炎的新型药物，旨在抑制乙型肝炎病毒和丁型肝炎病毒进入肝细胞，并降低血液中病毒的数量。它采用了一种先进的技术，使得药物在人体内可以停留更长时间，因此疗效更加持久。目前，这款药物通过皮下注射的方式给药，正在临床试验中，目标是帮助慢性乙型肝炎和丁型肝炎患者更好地控制病情，减轻肝脏损害。

Elebsiran是一款利用基因技术研发的药物，专门针对乙型肝炎和丁型肝炎。它通过一种新型技术，能从根本上减少病毒的产生。现有数据表明其可能对乙型肝炎病毒和丁型肝炎病毒具有直接抗病毒活性。Elebsiran也是通过皮下注射给药，目前正在用于治疗慢性乙型肝炎和慢性丁型肝炎患者的临床开发中。

Tobevibart和Elebsiran此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定以及欧洲药品管理局（EMA）孤儿药物委员会（COMP）对孤儿药认定的积极意见。

认定依据

这些认定基于2期SOLSTICE试验的安全性和疗效数据支持。

SOLSTICE是一项多中心、开放标签、随机、2期研究。主要评估了Tobevibart单独使用或与Elebsiran联合使用，治疗慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）患者的安全性、耐受性和有效性。

该研究的主要终点包括在第24周时检测不到HDV RNA（HDV RNA是指患者体内的HDV RNA病毒载量，是衡量丁型肝炎病毒活跃感染的核心指标）的患者比例、ALT（丙氨酸氨基转移酶）水平正常化（指患者的ALT水平恢复到正常水平，ALT是一种反映肝细胞损伤的关键酶，是临床上衡量患者肝脏健康改善的重要指标）的患者比例以及治疗中出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的患者比例。研究持续时间蕞长可达118周。次要终点包括不同时间点检测不到HDV RNA的患者比例。蕞长可随访至192周。

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研究结果

1.HDV RNA显著降低

Tobevibart和Elebsiran联合治疗，实现了100%的病毒学反应以及丁型肝炎病毒（HDV）RNA的快速抑制。意思是所有接受治疗的患者体内病毒水平，在短时间内显著降低至检测不到的水平，表明治疗非常有效。

HDV RNA低于定量下限（表明病毒量极低，几乎不可检测，已从体内清除）的患者比例，在第24周达到41%，到第36周增加至64%，在第60周达到80%。

约90%的患者在第24周HBsAg（乙型肝炎表面抗原）值下降至<10 IU/mL（表明治疗显著降低了乙型肝炎病毒活性），且在后续时间点反应持续。

2.ALT正常化

大多数患者的ALT水平在第1天至第24周之间出现下降。

第24周de novo组（指首次接受该联合治疗的患者）中47%的患者ALT水平恢复正常，转组组（指此前已接受某种单一治疗或其他治疗方式的患者）中56%的患者ALT水平恢复正常。第36周患者比例得到维持。

3.复合终点

复合终点是临床试验中使用的一种统计指标，指将多个相关的研究目标组合在一起作为试验的主要评估指标。

在第24周，de novo组（指首次接受该联合治疗的患者）中47%的患者HDV RNA下降≥2 log10或低于LOD（表明病毒水平显著下降或接近检测不到）、ALT正常化。

4.更严格的复合终点

在第24周，de novo组（指首次接受该联合治疗的患者）中19%的患者达到复合终点（HDV RNA检测不到和ALT正常化），在第36周增加至27%。转组组（指此前已接受某种单一治疗或其他治疗方式的患者）中27%的患者达到复合终点（HDV RNA检测不到和ALT正常化），在第60周增加至40%。

安全性概况

Tobevibart和Elebsiran联合治疗的安全性与先前研究一致。
治疗中出现的不良事件（TEAEs）通常为轻度或中度，且较为短暂。
蕞常见的不良事件（TEAEs）为类似流感的症状。
未观察到ALT（丙氨酸氨基转移酶）激增事件，联合治疗组中无因治疗相关原因导致治疗中断的情况，也未报告治疗相关的严重不良事件（SAEs）。

研究者评论

“慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）对肝脏和整体健康会造成毁灭性影响，但生活在这一疾病阴影下的人们仍在等待高度有效的治疗选择。2期SOLSTICE试验的数据显示，Tobevibart和Elebsiran可以快速且深度抑制丁型肝炎病毒，将其降至无法检测的水平。此次获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的双重认定，体现了这一组合方案可能具有改变慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）患者治疗现状的潜力。我们期待尽快推进3期ECLIPSE试验计划。”Vir Biotechnology执行副总裁兼首席医疗官Mark Eisner博士表示。

Vir Biotechnology公司针对慢性丁型肝炎病毒感染（CHD）的3期ECLIPSE试验计划于2025年上半年启动。

编者按

目前Tobevibart和Elebsiran这两款前沿药还在临床试验阶段，需等待获批上市。如想咨询能否参加相关临床试验，或慢性肝炎等疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请在线联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.businesswire.com/news/home/20241212919029/en

[2]https://investors.vir.bio/news/news-details/2024/Vir-Biotechnology-Presents-Positive-Chronic-Hepatitis-Delta-Clinical-Trial-Data-and-Announces-Initiation-of-Phase-3-Registrational-Program/default.aspx