根据发表在《泌尿学杂志》上的一项临床试验的新进展：前沿药UGN-102针对复发性、低级别、中等风险的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，显示出非常积极的疗效和良好的安全性。
试验中，79.6%的患者在治疗后3个月时获得完全缓解，即肿瘤完全消失。
该疗法有望替代经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），提供一种微创、非手术的替代方案。
美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年10月接受了UGN-102针对低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的新药申请，预计将于2025年6月13日前做出审批决定。
关于非肌层浸润性膀胱癌
膀胱癌主要影响老年人群，并且这些患者往往伴有多种合并症，患者的平均年龄为73岁。
关于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的治疗指南推荐为：经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）为标准治疗。
大约70%的NMIBC患者至少会经历一次复发，而低级别、中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者复发的可能性更大，并且更频繁地需要进行TURBT手术。
关于UGN-102
UGN-102由UroGen Pharma公司研发，这是一家跨国制药公司，刚开始在以色列成立，目前总部位于美国新泽西州普林斯顿。
UGN-102是一种创新的膀胱内注射药物，主要活性成分是化疗药丝裂霉素。由受过专业训练的医疗专业人员，通过标准尿道导管，在门诊即可为患者提供治疗。
UGN-102目前正在进行3期临床试验，治疗低级别、中风险、非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）。
试验详情
3期ENVISION试验（NCT05243550）是一项单臂、多国、多中心研究，旨在评估UGN-102在低级别、中风险、非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者中的疗效和安全性。
试验已完成目标患者招募，共招募约240名患者，来自56个研究中心，具体为低级别、中等风险的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，至少有一次需要经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）治疗的低级别NMIBC病史，器官功能正常，具有试验要求的预期寿命。
研究参与者接受了每周一次、共6次的UGN-102膀胱内注射治疗。所有患者至少接受了一剂UGN-102治疗，其中95%（228名）的患者完成了所有治疗。
研究的主要终点是评估患者在头一次治疗后3个月的完全缓解率。关键次要终点是评估患者3个月后获得完全缓解的疗效持续性。
关键研究数据
试验中79.6%的患者在治疗后3个月时实现缓解，即肿瘤完全消失。
在3个月获得完全缓解后，12个月时有82.3%的患者持续缓解，15个月时有80.9%的患者持续缓解，18个月时也有80.9%的患者持续缓解。
平均随访时间为13.9个月，平均缓解持续时间（DOR）尚无法估算。
试验中146名患者在治疗开始15个月后保持完全缓解，疾病无复发生存率（DFS）为76%，意味着在15个月时，76%的患者疾病没有复发或进展。
安全性评估
ENVISION试验中出现的常见的不良事件通常为轻度到中度，并且大多已解决或正在恢复。ENVISION试验的安全性数据与UGN-102在其他研究中的安全性表现相似。
57%的患者出现了任何级别的治疗相关不良事件（TEAE）；
14%的患者出现了3级或更高级别的TEAE；
34%的患者出现了与治疗相关的TEAE；
12%的患者出现了严重TEAE。
蕞常见的治疗相关不良事件（TEAE）包括排尿困难（发生率23%）、血尿（8.3%）、尿路感染（7.1%）、尿频（6.7%）、疲劳（5.4%）、尿潴留（5.0%）。大多数（39%）TEAE发生在治疗前3个月内。
因治疗相关不良事件（TEAE）导致治疗中止的发生率为2.9%，导致试验中止的发生率为2.5%。
试验期间共有3名患者死亡，分别因肺炎、心力衰竭和未知原因，但均被判定与研究治疗无关。
专家评论
该研究的主要研究者、美国Morristown医疗中心/大西洋健康系统泌尿生殖外科肿瘤学主任Sandip M. Prasad博士在新闻稿中表示：“这些ENVISION试验的数据提供了有力证据，证明UGN-102在治疗低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中实现了临床意义重大的完全缓解率，并显示出显著的持久性。12个月持续缓解率为82.3%的长期结果，进一步强化了UGN-102作为非手术有效治疗选择的潜力，能够有效应对低级别、中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的复发和治疗挑战。”
“这些观察结果进一步表明，UGN-102可能是复发性、低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者耐受性良好且具有重要价值的替代治疗方案。”研究作者总结道。
UroGen公司首席医学官Mark Schoenberg博士表示：“ENVISION试验中令人印象深刻的持续性疗效数据，进一步突显了UGN-102在改变低级别、中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗格局中的潜力。这些患者往往年纪较大，面临反复手术和全麻的负担，因此急需创新的治疗选择。我们相信，如果获得批准，UGN-102通过实现持久的完全缓解并可能减少复发率，同时延长无治疗间隔，将代表在低级别、中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗方面的重要进展。”
