53%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，双药联合疗法针对胶质瘤疗效显著-出国看病-盛诺一家

摘要

根据发表在《儿童神经系统》（Child’s Nervous System）上的一项系统性回顾和荟萃分析结果：靶向治疗药物Tafinlar（达拉非尼）与Mekinist（曲美替尼）联合治疗，针对儿童和成人胶质瘤患者，展现积极疗效。

盛诺一家

来源：Cure Today网站

该研究纳入了来自8项研究的243名胶质瘤患者（161名儿童患者和82名成人患者）。

研究结果

在儿童胶质瘤患者中：

客观缓解率（ORR）为53%，即有53%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；
完全缓解率为12%，即有12%的患者肿瘤完全消失；
部分缓解率为42%，即有42%的患者肿瘤显著缩小；
疾病稳定率为34%；
疾病进展率为11%；
临床获益率（CBR）为87%，即有87%的患者经历了任何程度的临床改善，包括完全缓解（肿瘤完全消失）、部分缓解（肿瘤显著缩小）或疾病稳定；
6个月的无进展生存率（PFS）为80%，意味着有80%的患者在治疗后的6个月内，癌症没有进一步恶化或扩散。

在成人胶质瘤患者中：

客观缓解率（ORR）为39%%，即有39%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；
完全缓解率为8%，即有8%的患者肿瘤完全消失；
部分缓解率为36%，即有36%的患者肿瘤显著缩小；
疾病稳定率为31%；
疾病进展率为30%；
临床获益率（CBR）为73%，即有73%的患者经历了任何程度的临床改善，包括完全缓解（肿瘤完全消失）、部分缓解（肿瘤显著缩小）或疾病稳定；
6个月的无进展生存率（PFS）为58%，意味着有58%的患者在治疗后的6个月内，癌症没有进一步恶化或扩散。

安全性方面，儿童胶质瘤患者不良反应的发生率为96%，成人胶质瘤患者不良反应的发生率为83%。

“尽管儿童患者在临床和影像学方面的治疗效果总体上更佳，但这一优势与成人患者相比并无统计学意义，意味着这些差异不足以证明儿童患者的疗效比成人更好。”研究人员在报告中写道。

研究人员还报告称，在儿童胶质瘤患者中，年龄较小、具有BRAF V600E突变以及较长的治疗周期与更好的影像学疗效相关，而在成人患者中，女性患者的影像学疗效更好。

关于Tafinlar与Mekinist

Tafinlar（达拉非尼）是一种激酶抑制剂，可阻断BRAF突变基因产生的特定蛋白质，从而抑制癌细胞生长。

Mekinist（曲美替尼）也是一种激酶抑制剂，可阻断MEK1和MEK2蛋白，进而抑制癌细胞的生长。

Tafinlar（达拉非尼）与Mekinist（曲美替尼）由罗氏（Roche）旗下的美国Genentech公司开发。这两种药物常常是联合使用，治疗BRAF V600E突变相关的癌症，且已被广泛批准用于多种癌症的治疗。

2023年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Tafinlar与Mekinist联合，用于携带BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）患者，适用于1岁及以上患者。这一批准标志着FDA头一次批准针对这种常见儿童脑癌的系统性治疗。

“此次FDA批准可能为携带BRAF V600E突变的低级别胶质瘤儿童患者带来新的希望。相比传统化疗，这一疗法可能会显著改变对这类儿童患者的治疗方式。”美国国家儿童医院（Children’s National Hospital）神经科学与行为医学中心高级副总裁Roger Packer博士在批准发布时表示。

来源：

https://www.curetoday.com/view/tafinlar-mekinist-combo-is-safe-effective-in-patients-with-glioma