近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款名为Mirdametinib（商品名：Gomekli）的新药，用于治疗2岁及以上、因神经纤维瘤病（NF1）导致的丛状神经纤维瘤（PN）且无法手术切除的患者。在2期ReNeu临床试验（NCT03962543）中，Mirdametinib展现出积极的治疗效果，超过40%的成人患者和50%的儿童患者的肿瘤体积缩小，同时缓解疼痛并改善了生活质量。
1. 研究中，58名成年患者中有41%的肿瘤缩小至少20%；56名儿童患者中，这一比例更高，达到52%。在肿瘤有明显缩小的成人患者中，62%的人肿瘤缩小超过一半。 2. 成年患者用药约7.8个月后，可以观察到明显的肿瘤缩小效果。大多数患者持续用药约22个月，说明该药的有效时间很长。神经纤维瘤病（NF1）是一种遗传病，患者体内会出现多个神经纤维瘤，其中有一种叫做丛状神经纤维瘤（PN）。大多数情况下，PN是良性肿瘤，它不像普通的肿瘤那样形成一个清晰的“肿块”，而是沿着神经扩散生长，就像“缠绕在电线上的藤蔓”一样。因此，PN可能会压迫周围的神经、血管、器官，导致疼痛、运动障碍，甚至影响呼吸或视力。大约10%-15%的丛状神经纤维瘤患者，可能会发展成一种罕见的恶性肿瘤，称为恶性外周神经鞘肿瘤，这种癌症侵袭性强、非常容易转移。NF1是一种常染色体显性遗传病（简单理解为“基因突变病”），会导致体内的“细胞生长刹车”失效。在正常情况下，人体细胞的生长需要一个“油门”和“刹车”来维持平衡。踩下“油门”，细胞生长加速；踩下“刹车”，细胞生长减速。在NF1患者中，“刹车”坏掉了，因此细胞就只能一路踩“油门”，不断增殖，蕞终形成肿瘤。Mirdametinib属于MEK抑制剂，它的作用就像是在“油门”上加了一道限速装置，强行降低细胞的生长速度，从而让肿瘤缩小。相比于其他类似药物（如Selumetinib），Mirdametinib的特点是更具选择性，副作用相对较低，并且采用了“3周用药，1周停药”的间歇性方案，以减少长期服用带来的不适。除了良好的肿瘤缩小效果，Mirdametinib还是针对NF1相关肿瘤的头一款口服药物，患者用药更方便。在安全性方面，绝大多数成人或儿童患者用药后会出现诸如皮疹、腹泻/恶心/呕吐等胃肠道反应、肌肉骨骼疼痛以及乏力等副作用。不过总体而言，该药的耐受性良好，大多数患者通过短暂停药或减少剂量就可以缓解不适，并不需要完全停药。参考来源：
https://www.onclive.com/view/fda-approves-mirdametinib-for-nf1-associated-plexiform-neurofibromas
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