关掉癌细胞“生长开关”！OPN-6602有望成为多发性骨髓瘤治疗新武器！-出国看病-盛诺一家

摘要

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予OPN-6602孤儿药资格（ODD），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。孤儿药资格主要授予一些罕见病或罕见病症的在研疗法。获得孤儿药资格后，药物研发公司有资格享受多种激励政策。

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来源：AI原创生成

关键信息

1. 在临床前实验中，71%的多发性骨髓瘤小鼠模型在接受OPN-6602单药治疗后，肿瘤生长得到有效抑制。这表明该药具有较强的抗肿瘤潜力。

2. 当OPN-6602与美泽度胺（mezigdomide）、泊马度胺（Pomalyst）及地塞米松联合使用时，所有实验模型（100%）的肿瘤明显缩小，且疗效持久。

相关患者

多发性骨髓瘤是一种影响骨髓浆细胞的恶性血液病，常见症状包括贫血、骨痛、高钙血症和肾功能损伤。尽管目前已有免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）及抗CD38抗体等多种治疗方案，然而患者一旦复发或对现有疗法耐药，治疗选择将变得非常有限。

因此，开发新的抗癌药物对于改善这类患者的生存期和生活质量至关重要。

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人体内有一些特殊的蛋白质——比如EP300和CBP，它们像“调节开关”一样，能激活许多基因，帮助细胞生长和存活。但在多发性骨髓瘤患者体内，这两个“开关”被异常激活，导致癌细胞不受控地疯狂生长。

OPN-6602专门针对EP300和CBP，让它们无法继续支持癌细胞生长。这样，癌细胞的生长调节“开关”（信号通路）被关闭，生长速度减慢，甚至可能凋亡（死亡）。

更重要的是，OPN-6602还能让多发性骨髓瘤细胞变“脆弱”，从而更容易被其他药物杀死。这就是为什么它在联合治疗中能产生更好的效果。

目前，OPN-6602正处于1期临床试验阶段，主要研究目的是评估该药的安全性和蕞佳剂量，以及该药联合传统抗炎药地塞米松（单用地塞米松抗癌效果不佳）能否增强抗癌作用。

试验招募的是复发或难治性多发性骨髓瘤患者，他们曾接受过至少3种标准疗法，但病情仍然恶化，治疗选择十分有限。

在2024年美国血液肿瘤学会年会上公布的1期试验数据表明，该药与美泽度胺（mezigdomide）、泊马度胺（Pomalyst）及地塞米松联合使用时，所有实验模型（100%）的肿瘤明显缩小，且疗效持久。

如果未来该药在人体临床试验中表现良好，则有望成为复发/难治性多发性骨髓瘤的一种治疗新选择。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-opn-6602-for-r-r-multiple-myeloma