1名患者肿瘤完全消失！美国胶质瘤新药Dordaviprone有望8月获批上市-出国看病-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予前沿药Dordaviprone，用于治疗复发性H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者的优先审评，预计将在2025年8月18日做出审批决定。FDA还授予Dordaviprone用于H3K27M突变型神经胶质瘤的罕见儿科疾病资格认定。

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来源：摄图网

关于Dordaviprone

Dordaviprone是一种新型、创新型小分子imipridone药物，由美国Chimerix公司开发，旨在选择性地靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2（DRD2）。Imipridone 是一种新型抗癌药物，属于一种名为imipridone类的化合物。

申请依据

此次申请得到了同情性使用计划（指允许患者在药物尚未正式批准前，因病情危急而获得该药物的治疗）、1期临床试验（NCT03416530）以及三项2期临床试验（NCT03295396；NCT02525692；NCT03134131）的结果支持。

➤疗效数据

在《临床肿瘤学杂志》上发表的汇总疗效数据表明（汇总分析包括年满2岁的复发和/或进展性H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者），在2021年5月31日的数据截止日期：

H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者的客观缓解率（ORR）为20%，即有20.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
其中1名患者获得完全缓解，即肿瘤完全消失。
9名患者获得部分缓解，即肿瘤显著缩小。
疾病控制率（DCR）为40%。
平均缓解持续时间（DOR）为11.2个月。
平均反应时间（TTR）为8.3个月。

➤安全性

分析中的大多数患者至少经历了1种治疗相关不良事件（TEAE），其中蕞常见的为疲劳（发生率46%）、恶心（36%）和头痛（32%）。
60%的患者报告了任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs），包括疲劳（发生率34%）、恶心（18%）和淋巴细胞减少（14%）。
20%的患者报告了3级治疗相关不良事件。
超过两名患者报告了3级不良事件，为疲劳（10%）。
未报告4级治疗相关不良事件或治疗相关死亡。
值得注意的是，46%的患者出现了严重不良事件，其中蕞常见的是脑积水（发生率8%）和恶心（8%）。
由于治疗相关不良事件导致的治疗中断、剂量减少或剂量调整发生在4名患者中，但没有患者因治疗相关不良事件而停止治疗。
一名患者在经历治疗相关肺栓塞后，进行了剂量减少/中断。

专家评论

Chimerix公司首席执行官Mike Andriole在一份新闻稿中表示：“这一重要里程碑，使我们更接近于为复发性H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者提供头个专门治疗药物的目标。患有这种类型的高等级胶质瘤患者，面临非常困难的预后，除了姑息治疗（指针对无法治愈的疾病，主要通过缓解症状、减轻痛苦，提高患者生活质量，而非治愈疾病本身的治疗方式），几乎没有其他治疗选择。我们团队正在与FDA加快合作，以便为患者快速提供治疗。”

来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-dordaviprone-in-recurrent-h3k27m-diffuse-glioma