近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予NXC-201“再生医学先进疗法”（RMAT）认定，这是一种可以利用人体免疫系统消灭病变细胞的新型细胞治疗方法。NXC-201正在1b/2期NEXICART-2临床试验中进行测试，主要针对那些经历多次治疗后仍然复发或病情没有好转的AL淀粉样变性（轻链淀粉样变性）患者。初步数据显示，这种疗法可能非常有效，部分患者在接受治疗后一个月内，血液中的疾病指标已经恢复正常。
*再生医学先进疗法（RMAT）是FDA授予某些新型疗法的一种特殊资格。这意味着FDA认为该疗法有望对治疗严重疾病产生重大突破，并且现有的治疗方法无法满足患者需求。授予RMAT资格后，FDA会加快审批流程，给予更多支持，帮助新药尽快上市。
1. 研究人员发现，4名接受NXC-201治疗的患者在30天内，血液中的异常蛋白完全消失，其中2人病情完全缓解，2人达到极低水平的残留病变，也就是说，即便用极为敏感的检测手段，也几乎无法发现异常细胞。2. 另一项早期临床试验中，94%的患者血液中异常蛋白减少，75%的患者血液检测结果恢复正常，这意味着大多数患者都从这种治疗中受益。AL淀粉样变性（轻链淀粉样变性）是一种罕见但严重的血液疾病，本质上是一种免疫系统出了问题的病。在正常情况下，我们的骨髓会制造抗体（帮助身体抵抗感染的蛋白），而抗体的一部分叫做“轻链蛋白”。但在AL淀粉样变性患者体内，骨髓中的某些细胞会“变坏”并制造出异常的轻链蛋白，这些异常蛋白不能被身体正常代谢，而是像“水管中的水垢”一样不断堆积在心脏、肾脏、神经系统等重要器官中，蕞终甚至导致心衰、肾衰、神经系统病变等严重问题。
NXC-201是一种CAR-T细胞疗法，可以理解为“定制版免疫战士”。我们体内的免疫细胞——T 细胞，通常负责保护身体、清除病毒和癌细胞。然而，在 AL 淀粉样变性这种疾病中，异常浆细胞（由 B 细胞分化而来）会过量产生轻链蛋白，并在体内沉积，损害多个器官。但T 细胞无法主动识别和清除它们。因此，科学家们想出了一个办法——先把患者的T细胞取出来，在实验室里进行“特训”，教会它们如何精准识别和消灭导致疾病的浆细胞，然后再把它们输回患者体内。NXC-201的“靶点”是BCMA（B细胞成熟抗原），这是一种主要存在于浆细胞及某些异常B细胞上的蛋白。被改造过的T细胞回到患者体内后，就像训练有素的士兵，能够精准找到带有BCMA的异常细胞，并将其清除。这就能有效减少导致疾病的异常蛋白，从而缓解病情。这种方法的优势在于，它不像传统化疗那样无差别发动攻击，而是更精准、更持久，有些患者在治疗后甚至可以多年不复发。目前，NXC-201的1b/2期NEXICART-2试验正在扩展，主要入组的是那些心脏功能较好、且没有接受过BCMA靶向治疗的患者。研究的主要目标是评估完全缓解率（病情完全消失的比例）和总缓解率（病情明显改善的比例）。由于早期数据表现出色，FDA授予了NXC-201“再生医学先进疗法”（RMAT）认定，这意味着未来的审批流程可能会加速。如果后续数据继续良好，NXC-201有望成为全球头一个用于AL淀粉样变性的CAR-T疗法，为复发或无药可治的患者提供新的治疗选择。研究团队预计在2025年上半年公布更多数据。未来，NXC-201可能不仅仅用于AL淀粉样变性，还可能拓展到其他B细胞异常相关的血液系统疾病，比如多发性骨髓瘤等。参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/nxc-201-earns-fda-rmat-designation-in-al-amyloidosis
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