美国Pheast Therapeutics公司宣布：新药PHST001的1期临床试验，头一例患者已正式接受治疗。该试验旨在评估PHST001在晚期实体瘤患者中的疗效。
实体瘤是指通常不含囊肿或液体部分的异常组织团块。实体瘤可以是良性的（非癌性）或恶性的（癌性），并根据其形成的细胞类型来分类。例如，肉瘤、癌症和淋巴瘤都属于实体瘤，而白血病等血液癌症不属于实体瘤。
这项多中心、开放标签的1期临床试验，将在晚期复发或难治性实体瘤患者中招募蕞多80名患者。试验的主要目标是评估PHST001的安全性和耐受性，并确定推荐的2期剂量。次要终点包括评估药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）和早期的抗肿瘤活性。
关于PHST001
PHST001是一种新型巨噬细胞检查点抑制剂，专门针对一种叫做CD24的蛋白质。
巨噬细胞类似人体的“清道夫”，它们会在人体内巡逻，寻找并“吃掉”坏的东西，比如细菌或受损的细胞，也包括癌细胞。CD24是一种存在于细胞表面的蛋白质，癌细胞会利用CD24来“躲避”巨噬细胞的攻击。CD24在多种癌症中表现过度表达，指癌细胞上这种蛋白质的数量比正常细胞要多，包括卵巢癌和三阴性乳腺癌，且与较差的预后相关。
PHST001能够有效地识别并绑定CD24，不仅能够攻击所有类型的CD24，还能激活免疫系统中的巨噬细胞，来帮助清除癌细胞。在小鼠实验中，PHST001能够显著缩小肿瘤。PHST001在非人类灵长类动物（比如猩猩、猴子等）中也表现出良好的药代动力学特性，意味着吸收和代谢都很理想。此外，PHST001在体外研究中（实验室环境下）也表现出良好的安全性，没有引起免疫介导的毒性，指药物可能引发免疫系统攻击身体的健康组织或细胞，导致不良反应。
PHST001旨在通过刺激免疫系统促进巨噬细胞吞噬癌细胞，帮助逆转肿瘤微环境中的免疫抑制，即改变肿瘤周围的环境，使免疫系统能够更有效地识别和攻击癌细胞。
在2024年美国癌症免疫治疗学会第39届年会上展示的临床前数据，强调了PHST001在多种癌症类型中的潜力。
专家评论
Pheast Therapeutics公司首席医学官Rapha?l Rousseau博士表示：“PHST001在多种肿瘤类型中表现出强大的活性，并且在临床前研究中展现出了良好的安全性。我们很高兴能够启动这项研究，作为评估PHST001在多种癌症类型中临床潜力的弟一步。”
Pheast Therapeutics公司联合创始人兼首席执行官Roy Maute博士在新闻稿中表示：“PHST001有潜力为患者提供新的治疗选择，特别是对于使用其他免疫疗法效果不佳的癌症。”
来源：
https://www.curetoday.com/view/first-patient-treated-in-trial-of-phst001-for-advanced-solid-tumors
