对于被诊断为“高危”骨髓增生异常综合征（MDS）的患者来说，治疗过程常常像是走在独木桥上——可用药物选择少，复发风险高，好不容易遇到有效的药物，一段时间后会因为耐药失效。
蕞近，一项名为BEXMAB的2期临床试验结果给这类患者带来了不小的惊喜：前沿药Bexmarilimab（FP-1305）联合常用化疗药物Azacitidine治疗高危MDS患者效果良好，63%的复发或难治性病情得到明显缓解。
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MDS（骨髓增生异常综合征）不算是传统意义上的癌症，但它是一种与癌症相关的严重血液疾病。得了这种病后，人体的骨髓就无法正常生成血细胞（包括红细胞/白细胞/血小板）了，久而久之，这些病变血细胞就可能会变成癌细胞，形成癌症（尤其是急性白血病）。因此，MDS本质上可视为血液系统癌症的“癌前病变”。
在人体中，有一类免疫细胞名为巨噬细胞，它们本来是身体的“清洁工”，负责吃掉各种坏细胞（比如MDS病变细胞）。但在一些患者体内，巨噬细胞会被“洗脑”，进而帮助坏细胞“打掩护”，让它们可以躲避免疫系统追杀。
Bexmarilimab的作用，正是帮助巨噬细胞“恢复理智”，之后它们就可以吃掉病变细胞了，因此该药属于免疫药物。
上文提到的Azacitidine属于治疗MDS的老牌化疗药，与Bexmarilimab联合使用，可起到强强联合的效果。
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2期BEXMAB临床试验是一项在多个国家、多家医院同步进行的多中心研究，主要研究对象包括复发或难治性高危MDS患者、此前没有治疗过的高危MDS初治患者以及部分白血病患者。研究主要目的是观察联合方案的疗效和安全性。
结果显示，在复发或难治性高危患者中，联合方案让63%的患者病情大幅好转；在初治的高危患者中，联合方案让76%的患者病情大幅好转。
在2024年ASH血液肿瘤学年会上，研究人员公布的数据更为可观：联合方案对80%的患者效果明确，其中有70%的人肿瘤完全消失或几乎无法检测到。
令人惊喜的是，新药组合耐受性非常好，大多数患者使用后副作用都相对比较轻，没有出现必须紧急停药的问题。
2025年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Bexmarilimab“孤儿药资格认定”，这个认定将鼓励药厂更积极地开发药物，还能为药厂提供一些特殊待遇，比如加快审批、减少费用等。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/bexmarilimab-plus-azacitidine-meets-orr-end-point-in-r-r-higher-risk-mds
