根据西班牙Oryzon Genomics公司发布的新闻稿：在 1/2期临床试验中，头一例广泛期小细胞肺癌患者已完成一线治疗药物Iadademstat（ORY-1001）联合免疫检查点抑制剂给药治疗。
广泛期小细胞肺癌是指癌症已经扩散得比较严重，不再局限于肺部或一个区域，属于晚期，治疗目标主要是延缓进展、减轻症状、延长生命。
这是头一个评估Iadademstat与免疫检查点抑制剂联合疗法的临床试验。在这项1/2期临床试验中，研究人员将评估Iadademstat联合PD-L1免疫检查点抑制剂Tecentriq或Imfinzi，在广泛期小细胞肺癌患者中的安全性、耐受性、剂量探索和有效性，这些患者均已接受标准化疗和免疫治疗。
美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Charles Rudin博士担任该试验的首席研究员。试验将在美国多家知名癌症中心进行，包括纪念斯隆-凯特琳癌症中心和约翰霍普金斯大学西德尼·金梅尔综合癌症中心。该试验计划招募45-50名患者。Oryzon Genomics公司与美国国家癌症研究所合作开展。
关于Iadademstat
Iadademstat（ORY-1001）是一种口服小分子药物，可阻断在癌细胞生长和发育中起作用的特定酶。
Iadademstat是一种强效、选择性LSD1抑制剂。LSD1是一种能够去除组蛋白甲基化标记的表观遗传调控酶，通过改变基因表达影响细胞分化、增殖和免疫应答，在癌症发生发展中起关键作用。简单来说，LSD1是细胞里的“基因开关调节员”，专门擦除DNA上的调控标记，影响基因表达。
Iadademstat目前正在研究其治疗血癌和某些实体瘤的潜力。
在复发或难治性急性髓系白血病患者中进行的早期临床试验表明，Iadademstat耐受性良好，并具有较强的临床活性。在新诊断的老年患者中，联合使用该药物也观察到了类似结果。
此外，正在开展的研究正在探索Iadademstat与其他疗法的联合使用，这些研究得到了美国国家癌症研究所等机构的支持。
除血癌外，Iadademstat还在小细胞肺癌和神经内分泌肿瘤等实体瘤中进行测试，并已显示出初步活性和安全性。其他试验正在进行中。
Iadademstat已在美国和欧洲获得急性髓系白血病的孤儿药资格认定，并在美国获得小细胞肺癌的孤儿药认定。
专家评论
Oryzon Genomics公司首席执行官Carlos Buesa博士在新闻稿中表示：“我们非常高兴这项研究完成头一例患者给药。Iadademstat能帮助免疫系统识别小细胞肺癌细胞，同时大幅增加具有杀伤力的CD8+T细胞数量并激活它们，这种独特的作用机制令人振奋。”
“此外，先前多项小细胞肺癌3期试验分析表明，LSD1低表达是决定患者治疗反应和生存可能性的关键因素。如果本试验能证实美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心等机构研究人员报告的初步发现，将强化该联合疗法作为这一亟待满足医疗需求患者群体治疗选择的合理性。如果获得积极结果，公司还可能启动补充试验，为潜在的加速注册策略提供更多数据支持。”
来源：
https://www.curetoday.com/view/first-patient-dosed-in-a-phase-1-2-trial-for-small-cell-lung-cancer
