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摘要
美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药PHST001快速通道资格，用于治疗两类卵巢癌患者：一种是晚期铂类耐药性卵巢癌患者；另一种是联合化疗，用于铂类敏感性卵巢癌患者。
⏳美国FDA的快速通道资格旨在加快新疗法的开发，用于治疗严重疾病并解决重大未满足的医疗需求。获得快速通道资格，有可能加速监管机构的审评流程，也有可能获得加速批准和/或优先审评资格。
⏳铂类耐药性卵巢癌患者指卵巢癌已经发展到晚期，并且对过去使用的铂类化疗药物（如顺铂、卡铂）已经失去反应的患者。这类患者治疗选择非常有限，预后较差，是目前治疗中蕞棘手的一类人群。
⏳铂类敏感性卵巢癌患者指对铂类化疗药仍然有效的卵巢癌患者。这类患者通常对治疗反应更好，预后也更有希望。
PHST001是一款什么药？
PHST001是一种抗CD24单克隆抗体药物，由美国Pheast Therapeutics公司研发。
PHST001旨在增强先天免疫识别能力，并在实体瘤患者中发挥抗肿瘤活性。
PHST001靶向的CD24是一种存在于癌细胞表面的蛋白，在肿瘤免疫逃逸中起关键作用。CD24会与一种叫Siglec-10的受体结合，这种受体存在于巨噬细胞上。巨噬细胞是免疫系统中的“清道夫”，本应负责识别并清除异常细胞，但一旦被CD24“骗了”，就可能放过癌细胞，让它们顺利逃脱。这种机制被称为“免疫逃逸”。
CD24在多种肿瘤类型中均有表达，包括卵巢癌和三阴性乳腺癌。值得注意的是，在多种肿瘤类型中，研究发现CD24表达越高，患者的预后往往越差。
PHST001目前正在一项1期临床试验（NCT06840886）中进行研究，评估其在晚期复发/难治性实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
试验详情
这项多中心、开放标签的1期研究，正在招募18岁及以上的患者，这些患者需组织学或细胞学确诊为晚期实体瘤，且疾病在用尽当地能用的标准治疗后，已复发或耐药。患者需具备足够的肝脏、肾脏和骨髓功能。
在剂量递增阶段，患者将接受7个剂量等级之一的PHST001治疗。在所有队列中，该药物每3周给药一次，即每21天的第1天接受治疗。研究人员计划在研究第一部分中招募约40至80名患者，分配至7个不同的剂量组接受治疗。在第二部分试验中，将开放额外的扩展队列。
该试验的主要终点为安全性和剂量限制性毒性事件的发生率。次要终点包括初步抗肿瘤活性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）和药效学指标（研究药物对身体产生什么作用，包括如何影响靶点、产生疗效或副作用）。
研发公司总结
“获得FDA快速通道资格，强化了CD24作为下一代免疫肿瘤学靶点的前景，并突显了PHST001在满足卵巢癌治疗中的关键未被满足需求方面的潜力。我们致力于推动PHST001的临床进展，加速其为急需更有效治疗的癌症患者的开发。”Pheast Therapeutics首席医疗官Raphaël Rousseau博士在一份新闻稿中表示。
来源：
[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-phst001-for-ovarian-cancer
[2]https://www.pheast.com/pheast-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-phst001-for-the-treatment-of-ovarian-cancer/
