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摘要
根据美国Mustang Bio公司发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的CAR-T细胞疗法MB-101，用于治疗复发性弥漫性星形胶质瘤（包括间变性星形胶质瘤）和胶质母细胞瘤。
FDA授予孤儿药资格的标准，是用于治疗在美国影响人数少于20万的罕见病的药物。
来源：ChatGPT生成AI示意图
相关研究成果
早在2022年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的前期研究数据，就支持将MB-108与MB-101联合使用，以改善复发性胶质母细胞瘤患者的治疗效果。
MB-108是一种溶瘤病毒，设计目标是通过将“冷”肿瘤（那些会躲避免疫系统攻击的肿瘤）转变为“热”肿瘤（能激活免疫反应的肿瘤）来改变肿瘤微环境。这一过程有助于提升MB-101的治疗效果。
“冷”肿瘤是指那些不会引发强烈免疫反应的肿瘤。它们通常被周围一些抑制免疫的细胞包围，阻止T细胞攻击肿瘤，因此往往对免疫治疗不敏感。
相反，“热”肿瘤能激发较强的免疫反应，通常会在表面展示一些有助于T细胞识别的标志，因此更可能对免疫治疗产生响应。
此外，来自美国希望之城（City of Hope）和阿拉巴马大学伯明翰分校两项独立开展的早期临床试验数据显示，MB-101和MB-108在复发性胶质母细胞瘤患者中耐受性良好。
在美国希望之城（City of Hope）2024年发表在《自然医学》上的一项研究中，两名肿瘤内CD3+ T细胞水平很高（即“热”肿瘤）的患者，在单独接受MB-101治疗后，实现了完全缓解，即肿瘤完全消失，分别维持了7.5个月和超过66个月。这两名患者是该研究中仅有的3位免疫活性蕞强患者中的两位。
目前，MB-101在美国希望之城（City of Hope）的1期临床试验和MB-108在阿拉巴马大学伯明翰分校的1期临床试验仍在继续招募患者。
研发公司总结
Mustang Bio公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士在新闻稿中表示：“我们非常高兴MB-101及时获得孤儿药资格，而且这个资格覆盖的适应症范围比我们蕞初申请的还要广。”
他补充说：“MB-101与此前已获孤儿药资格的MB-108共同获得肯定，这是对我们科研工作的有力认可。我们希望将MB-101和MB-108联合开发为一种潜在治疗方案，造福包括复发性胶质母细胞瘤和高级别星形胶质瘤在内的恶性胶质瘤患者。”
MB-101与MB-108联合疗法项目名为MB-109。
未来，MB-109项目用于治疗复发性胶质母细胞瘤和高级别星形胶质瘤的研发计划，将取决于是否能获得额外资金或建立战略合作。
来源：
https://www.curetoday.com/view/fda-grants-orphan-drug-status-to-mb-101-for-glioblastoma-astrocytomas
