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摘要
根据瑞典Hamlet BioPharma公司主导的一项2期临床试验的结果：一种名为Alpha1H的研究性药物，可能成为非肌层浸润性膀胱癌患者的新选择。
试验发现，Alpha1H可以缩小肿瘤，并激活免疫系统攻击癌细胞，同时显示出良好的安全性。
Hamlet BioPharma公司已经将蕞终临床报告提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以指导下一步的研究。
Hamlet BioPharma公司首席执行官Catharina Svanborg博士在新闻稿中表示：“蕞终临床报告中疗效一致、安全性良好的结果非常令人鼓舞。这些数据强有力地证明了Alpha1H有望成为一种亟需的主动治疗选择，我们期待在后续的监管沟通中进一步推进。这些结果对Hamlet BioPharma和膀胱癌患者来说，都是一个重要的里程碑。”
详细研究结果
这项试验纳入了非肌层浸润性膀胱癌患者，这类疾病影响膀胱内壁，但还未侵入膀胱肌肉层。
研究结果显示：
80%的肿瘤对Alpha1H治疗有反应。
在高剂量组，肿瘤平均缩小了59%。
这种药物通过进入肿瘤细胞并触发“程序性细胞死亡”（又称凋亡）来发挥作用。此外，Alpha1H会让癌细胞随尿液排出，使医生能够实时追踪药物效果。接受多轮治疗的患者持续受益，这表明Alpha1H在多个治疗周期中可能具有持久疗效。
进一步的RNA测序研究（一种现代分子生物学技术，用来分析细胞里所有基因的活跃情况）揭示了药物的作用机制。研究人员发现，Alpha1H能够关闭700多个与癌症相关的基因，其中包括一些推动肿瘤生长的重要基因，如RAS和GJA1。这也帮助解释了该疗法独特的抗癌效果。
另外，Alpha1H还能激活免疫系统，这种激活方式与标准膀胱癌治疗——卡介苗（BCG）的作用非常相似。
在整个试验中，没有报告严重的药物相关副作用，即使在高剂量或多次给药情况下也没有出现。观察到的一些局部反应与安慰剂组差不多。没有发生全身性副作用，这也支持了Alpha1H只在膀胱局部起作用，而不会扩散到全身。
Alpha1H的研究意义重大
膀胱癌是全球蕞常见的癌症之一，每年新诊断病例超过50万例。其中，非肌层浸润性膀胱癌占了很大一部分。目前常见的治疗方式通常是手术，然后联合卡介苗（BCG）。但并不是所有患者都对BCG有反应，很多人在治疗后仍会复发。而化疗和全身性免疫治疗往往副作用明显。
因此，Alpha1H的研发目标就是填补这一治疗缺口。它在手术前使用，可以缩小肿瘤、减轻病灶负担，有助于患者避免更激烈的手术。同时，它只在膀胱局部发挥作用，能避免许多全身性副作用。
Alpha1H已经获得FDA的快速通道认定。这意味着该药物可能会更快通过监管审批。Hamlet BioPharma公司正在准备与FDA沟通下一步3期临床试验的设计，这是药物获批前的关键一步。
如果获批，Alpha1H未来可能有多种用途：作为手术前的新辅助治疗、作为标准治疗的补充，或者有潜力成为单独使用的治疗手段。
来源：
https://www.curetoday.com/view/bladder-cancer-drug-alpha1h-shows-benefit-in-phase-2-trial
