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关键信息速览：
对“传统卡介苗治疗（BCG）”无效的高危非肌层浸润性膀胱癌患者来说，这是希望的火光。
近日，美国辛辛那提大学癌症中心的肿瘤学家Martini博士表示：新兴的基因疗法和膀胱内新型疗法，正在重新定义高危非肌层浸润性膀胱癌的治疗。
01
什么是“BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌”？
简单来说，这是只局限在膀胱表层，
还没深入膀胱肌肉的膀胱癌。
这类癌症虽处早期，但容易复发。
所谓BCG，其实就是卡介苗（一种减毒的活结核菌）。
几十年来，它一直是膀胱癌术后的防复发“老药”。
手术切除肿瘤后，通过往膀胱灌注BCG，
可以把免疫细胞吸引过来，攻击残留癌细胞。
然而，一部分患者对BCG“无应答”，癌细胞无法被清除。
另外，有的患者肿瘤比较厉害，复发进展风险大，
医学界称之为“高危”膀胱癌，
通常对于这类患者，医生往往会建议切除整个膀胱。
总之，BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌患者，
是一群蕞难治疗的早期患者，没到晚期，却常常被迫摘掉整个膀胱。
02
膀胱内三大新疗法：更温和，更有效
Martini博士介绍了膀胱内三大新疗法：
Adstiladrin基因疗法：病毒当作“快递车”，把”治疗基因”送进膀胱细胞。
Anktiva免疫疗法：这是一种“免疫兴奋剂”，能让免疫细胞更活跃。
吉西他滨+多西他赛联合疗法：这是两种常见化疗药，直接灌进膀胱，而不是打全身。
这三种方法都是“定点轰炸”，药物直接在膀胱内部工作，
通常不会全身游走，因此副作用很小，
严重副作用发生不到5%，安全性比PD-1药物KEYTRUDA更好。
有了它们，BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌患者，
不必立即切除膀胱，生活质量明显会更好。
03
两种前景良好的在研“新型基因疗法”
目前，有两类新型基因疗法正在临床研究中，它们的前景非常不错。
EG-70：“双重点火”的免疫引擎
EG-70（全名：detalimogene voraplasmid）是一种非病毒基因疗法，
它会把一种“假冒的分子”（双链RNA）塞进细胞。
这种分子人体没有，免疫系统会立即拉响“警报器”。
同时，它会送入一个叫IL-12（免疫系统的“燃料”）的基因。
膀胱细胞会开始生产IL-12，免疫系统于是可以火力全开。
正在进行的EG-70-101临床试验中，初步研究结果鼓舞人心。
CG0070：“弃暗投明”的病毒杀手
CG0070（全名：cretostimogene grenadenorepvec），是一种溶瘤腺病毒疗法。
简单来说，它是一种“弃暗投明”的改造病毒，不会四处搞破坏，
只会在膀胱癌细胞里疯狂复制，直至撑爆癌细胞。
对于携带RB基因缺陷的癌细胞，病毒效力更强。
更特别的是，这种病毒还携带了一个GM-CSF基因，
这意味着它还能吹响免疫细胞“集结号”，
召集免疫大军协同作战，共同抗癌！
2期BOND2临床试验（NCT02365818）结果已经发表，令人振奋。
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参考来源：
https://www.onclive.com/view/gene-therapy-efficacy-and-safety-considerations-may-refine-bcg-unresponsive-nmibc-management
