心梗发作、心脏纤维化导致的心脏损伤，还能“修复”吗？美国基因疗法带来新希望！

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关键信息速览：

近日，美国杜克大学的科学家进行的一项实验显示，因心梗、心脏纤维化等重病发作导致的心脏损伤，有望借助前沿基因疗法得到缓解！

很多遭遇严重心脏病（如心梗）发作的患者虽然捡回一条命，但心脏却从此留下难以痊愈的损伤。因为人的心肌细胞不像皮肤那样会自己长好，一旦坏死，就几乎不可能再生。

结果就是：心脏跳动无力，易衰竭，还可能突然出现危险的心律失常（心跳乱了节奏），甚至引发猝死！

目前的治疗办法中，药物也好，手术也罢，大多只能维持病情，对已有的心脏损伤无能为力。但美国一项新的基因疗法有望改变这个现状！

来源：AI原创生成

核心解读

人体的心脏肌肉细胞中，有一个个名为“钠通道”的小开关，负责控制电流的通过——电流顺利通过，心脏就会收缩。

当患者遭遇心梗等某些严重心脏病后，不少小开关就坏了，心脏电流难以顺畅通过，心跳就容易无力，还可能心律失常。

过去，科学家想过重新把钠通道的基因（如同生产图纸）送入心脏细胞，让里面的“小小工厂”按图纸开工生产出新的钠通道蛋白，恢复心脏功能。

通常，基因疗法中负责输送基因的“快递车”是病毒载体，但尴尬的是，人类钠通道基因的个头太大，病毒根本装不下。

*基因疗法中，科学家们蕞常用的快递车是病毒，因为病毒天然就会钻入细胞，将自己的基因放进去。而基因疗法中的病毒，是经过人工改造、删除了有害基因的病毒，并嵌入了某些用来治疗疾病的基因。

为了解决这个问题，科学家决定放弃给病毒装载人类的钠通道基因，换成更为“迷你”的细菌钠通道基因——虽然这种基因比人类小很多，却足够维持心脏电流的流动，而且可以稳定嵌入心肌细胞的细胞膜。

*人类的钠通道非常复杂，基因很大，就像一台大型精密机器。它是由四个功能域组成的大分子，能精准调控心脏电信号；细菌的钠通道结构简单得多，基因非常“迷你”，但核心功能与前者基本一样，都能帮助心脏“过电”——让心肌细胞恢复收缩和节律。

实验室研究进展顺利

杜克大学的科学家们先在实验室里“小试牛刀”：他们把细菌的钠通道基因送进受损的人体心肌组织，结果显示，组织的收缩明显变强了。

接着，他们在猴子身上做了进一步的实验。这些猴子心脏上存在的损伤，和人类心梗后的情况很像。结果显示，基因治疗几周之内，猴子受损心脏的泵血能力大大恢复，而且还减少了危险的心律失常。

更令人兴奋的是，这种基因疗法的病毒载体剂量非常小——比目前临床上批准的其他基因疗法（比如治疗遗传性失明、脊髓性肌萎缩症等）的病毒载体剂量低100倍。而且医生可以通过导管直接把基因送到心脏受损的位置，不需要开胸做大手术。

疗法安全性良好，基因不会“乱跑”

科学家在实施基因疗法时，往往是想把新的基因精准送到目标组织（比如心脏受损部位）。但病毒载体进入体内后，理论上可能会跑到非目标器官（比如肝脏、肾脏、大脑），导致那里的细胞表达新基因，干扰正常工作。

另外，病毒载体也可能被人体免疫系统清除，导致治疗效果不稳定，还可能引发免疫攻击、炎症，严重时还可能损伤器官。

不过，杜克大学团队在实验室研究阶段，没有发现任何“基因乱跑”的现象，而且没有带来任何明显副作用。这说明基因快递工作十分精准。

在全世界范围，目前有很多研究团队都在探索不同的心脏基因疗法。有人尝试让心肌细胞自己再生，有人研究修复钙信号通路。但杜克大学团队的这项研究，是头一次在灵长类动物（离人类很近的“表亲”）身上成功用基因疗法修复损伤。

杜克大学团队认为，这个方法对修复心梗和心脏纤维化损伤比较有潜力，既能让心脏更有力地跳动，还能降低心律失常风险。

目前，他们已在猪身上开展进一步实验，一旦成功，下一步很可能就是开展人体试验。

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参考来源：

https://medicalxpress.com/news/2025-08-gene-therapy-functionality-nonhuman-primates.html