85.7%患者获益！美国新药Plixorafenib在BRAF突变甲状腺癌中展现持久疗效

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摘要

一项新研究显示，Plixorafenib对携带BRAF突变的甲状腺癌患者具有显著的临床获益，为靶向治疗带来希望。

近日，美国FORE Biotherapeutics公司在美国甲状腺协会（ATA）2025年年会上，展示了其开发的新药Plixorafenib 1/2a期临床试验的新数据，研究结果显示：Plixorafenib在BRAF改变的乳头状甲状腺癌（PTC）和未分化甲状腺癌（ATC）患者中，能实现持久的疾病控制，相比历史标准治疗方案效果显著。数据还显示，Plixorafenib的安全性良好，与之前的报告一致。

来源：摄图网

本次展示的数据来自21名甲状腺癌患者，其中16名为乳头状甲状腺癌（PTC），5名为未分化甲状腺癌（ATC），这些患者在1/2a期研究中接受了Plixorafenib治疗。该研究共入组113名晚期、不可切除、标准治疗不耐受或无标准治疗可选的实体瘤患者。

所有21名甲状腺癌患者均接受过放疗，几乎所有患者都接受过手术，大多数接受过系统性抗癌治疗。

1、在未使用过MAPK抑制剂的BRAF V600突变患者中：

2、在4名未使用过MAPK抑制剂的乳头状甲状腺癌（PTC）患者中：

3、在4名未使用过MAPK抑制剂的未分化甲状腺癌（ATC）患者中：

4、在3名既往接受过MAPK抑制剂和至少一种BRAF抑制剂治疗的乳头状甲状腺癌（PTC）患者中：

5、在携带BRAF融合的患者中：

“美国甲状腺协会（ATA）2025年年会上展示的结果显示，无论是V600突变还是BRAF融合的甲状腺肿瘤，Plixorafenib都提供了持久的临床获益，并在疾病稳定的患者中实现长期控制。这些新发现进一步支持了Plixorafenib的良好临床特性，并显示其有潜力能够惠及BRAF改变的甲状腺癌患者。”美国纪念斯隆凯特琳癌症中心头颈癌肿瘤学家、正在进行FORTE 2期研究的首席研究者Eric J. Sherman博士表示。

“包括乳头状甲状腺癌在内的分化型甲状腺癌患者迫切需要新的治疗选择。约60%的乳头状甲状腺癌（PTC）患者存在BRAF V600E突变，这凸显了开发像Plixorafenib这样针对机制驱动因素的靶向疗法的必要性，同时Plixorafenib的临床疗效和安全性令人鼓舞。”Sherman博士补充道。

FORE Biotherapeutics公司首席医疗官Stacie Peacock Shepherd博士表示：“这些数据提供了Plixorafenib在BRAF V600突变和BRAF融合甲状腺癌中强大且持久临床活性的进一步证据。对从未使用过MAPK抑制剂的患者，Plixorafenib的缓解效果持续时间很长，这显示了Plixorafenib独特的作用机制，它能阻止肿瘤细胞‘自我反扑’，作为单药就能在BRAF突变肿瘤中展现出明显的疗效优势。我们将继续推进全球FORTE研究，包括BRAF V600改变的甲状腺癌，以生成更多数据指导治疗，帮助BRAF驱动的肿瘤患者。”

来源：

[1]https://www.targetedonc.com/view/plixorafenib-demonstrates-clinical-benefit-in-thyroid-cancer

[2]https://www.businesswire.com/news/home/20250912908699/en/FORE-Biotherapeutics-Presents-Phase-12a-Plixorafenib-Data-Demonstrating-Prolonged-Duration-of-Effect-in-BRAF-Altered-Thyroid-Cancers-at-American-Thyroid-Association-2025-Annual-Meeting