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摘要
欧盟委员会（EC）已批准Vorasidenib（商品名VORANIGO），用于治疗携带IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤患者。
具体为：用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的成人和青少年患者，这些患者患有以“非强化增强”为主的2级星形细胞瘤或少突胶质瘤，并携带IDH1 R132或IDH2 R172突变，仅接受过手术治疗，且暂时不需要立即进行放疗或化疗。
欧盟委员会（EC）的决定适用于27个欧盟成员国，以及挪威、列支敦士登和冰岛。
“今天欧盟批准Vorasidenib，是欧盟IDH突变胶质瘤患者的里程碑时刻，他们等待新的治疗选择已超过20年。Vorasidenib是欧洲药品管理局（EMA）头一次批准的、专门针对2级胶质瘤中IDH突变酶的疗法，这代表着治疗模式的重大转变。”Servier公司全球神经肿瘤学研发负责人兼LS/LCM高级总监Islam Hassan博士表示。
批准依据
Vorasidenib的批准基于关键3期INDIGO临床试验的结果，结果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体会议上公布。
INDIGO是一项全球性3期研究（NCT04164901），旨在评估Vorasidenib在仅接受过手术的2级IDH1/2突变胶质瘤患者中的疗效。
患者以1:1的比例被随机分配，接受口服Vorasidenib 40 mg，每天一次，连续28天为一周期；或接受安慰剂。治疗持续到疾病进展、出现无法耐受的毒性、研究者认为需要其他抗癌治疗或怀孕为止。
研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。关键次要终点是到下次干预的时间（TTNI），即距离下次治疗的间隔时间。其他次要终点包括客观缓解率（ORR）、肿瘤生长速率、与健康相关的生活质量、总生存期和安全性。
关键3期INDIGO研究在第二次预设中期分析时，达到了主要终点（无进展生存期，PFS）和关键次要终点（到下次干预的时间，TTNI）。
平均随访时间为14.0 个月，试验结果显示：与安慰剂相比，Vorasidenib显著延长了无进展生存期（PFS）和到下次干预的时间（TTNI），即显著推迟了肿瘤继续长大（病情恶化）的时间，也让患者在需要进行下一步治疗之前，多获得了更长的稳定期。
具体为：
主要终点：Vorasidenib组的平均无进展生存期（PFS）为27.7个月，意味着一半患者在27.7个月内病情没有恶化；安慰剂组为11.1个月。
次要终点：Vorasidenib组未达到平均到下次干预的时间（TTNI），意味着大多数患者在随访时还没到需要追加新治疗的时间点，所以无法算出平均值；安慰剂组为17.8个月，意味着该组患者平均17.8个月后就不得不接受下一步治疗。简单来说，用上Vorasidenib后，患者能比没用药的多撑很久，不用那么快进入下一个治疗。
探索性终点：肿瘤生长率（TGR）。Vorasidenib组肿瘤体积每6个月平均减少2.5%，安慰剂组每6个月平均增加13.9%。
安全性方面：Vorasidenib的耐受性良好，安全性特点与1期研究结果一致。蕞常见的不良反应包括：丙氨酸氨基转移酶升高（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶升高（AST）升高、γ-谷氨酰转肽酶升高（GGT）升高、疲劳和腹泻。
关于Vorasidenib
Vorasidenib（商品名VORANIGO）由法国制药公司Servier Pharmaceuticals研发。
Vorasidenib是一种片剂，用于治疗12岁及以上、手术后确诊为星形细胞瘤或少突胶质瘤的成人和儿童，肿瘤携带IDH1或IDH2 突变。医生会进行检测，以确认患者是否适合使用该药。
除欧盟外，Vorasidenib也已在美国、加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯、瑞士、巴西、英国和日本获得上市许可。Servier公司也已在多个其他国家和地区提交上市申请，目前相关审查仍在进行中。截止目前，该药在中国尚未获批。
Vorasidenib可能导致的严重副作用为肝脏问题。蕞常见的副作用包括：肝酶升高、乏力疲倦、头痛、新冠、肌肉酸痛或僵硬、腹泻、恶心和癫痫。医生可能会根据副作用调整剂量、暂停或永久停药。
Vorasidenib还可能影响男性和女性的生育能力，可能导致难以生育。
关于胶质瘤
胶质瘤是一类脑癌，可能影响大脑正常功能并引起多种症状。携带IDH突变的弥漫性胶质瘤，是50岁以下成年人中蕞常见的原发性恶性脑瘤。历史上，可用的治疗手段有限，如果不治疗，肿瘤会持续生长并侵入正常脑组织。
胶质瘤起源于中枢神经系统（CNS）的胶质细胞或其前体细胞。2021年，世界卫生组织（WHO）分类将胶质瘤分为四大类，其中之一是成人型弥漫性胶质瘤。这类肿瘤是成人中蕞常见的原发性恶性脑瘤。其发生机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）的突变密切相关，因此需要进行分子检测以获得正确诊断。
自2021年起，成人型弥漫性胶质瘤分为三类：星形细胞瘤，IDH突变（CNS WHO 2-4级）；少突胶质瘤，IDH突变并伴1p19q共缺失（CNS WHO 2-3级）；胶质母细胞瘤，IDH野生型（CNS WHO 4级）。
来源：
[1]https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-serviers-voranigo-vorasidenib-as-the-first-targeted-therapy-for-grade-2-idh-mutant-glioma-in-the-eu-302562180.html
[2]https://www.onclive.com/view/vorasidenib-nets-european-approval-in-idh1-2-mutated-grade-2-glioma
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