肿瘤控制时间几乎翻倍，生存期延长：鲁卡帕利在前列腺癌中“修成正果”，获正式批准！

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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准靶向药鲁卡帕利(Rubraca)，用于治疗携带BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌患者。

这一批准基于3期TRITON3临床研究的结果——相比医生常规选择的治疗方案，鲁卡帕利可显著延长患者肿瘤控制时间。

BRCA是一种基因，简单来说，它属于一类人体自带的帮助修复细胞DNA损伤的“维修工”，属于“抑癌基因”。

一旦细胞的BRCA基因发生突变，其修复DNA损伤的核心能力就会丧失，这使得细胞更易积累基因损伤，从而驱动癌症的发生。

然而，这也成为了癌细胞的“阿喀琉斯之踵”——它们不得不高度依赖另一套由PARP酶负责的备用修复系统。

科学家们开发的PARP抑制剂（比如本文中的鲁卡帕利）正是通过破坏这套备用系统，对癌细胞实现“合成致死”的精准打击。

对于BRCA基因正常的细胞，主要“维修工”还在工作，因此使用此类药后影响不大。但对于BRCA突变的癌细胞，其主要修复系统（BRCA基因）本就瘫痪，现在“备用维修工”又被药物阻断，便陷入了“维修真空”，DNA损伤无法修复，最终走向死亡。

核心研究数据

3期TRITON3临床研究对比了两组患者：一组使用鲁卡帕利，另一组使用医生选择的常规治疗方案。

结果显示，在携带BRCA突变的转移性去势抵抗性（激素治疗失败）前列腺癌患者中：

在安全性方面，鲁卡帕利组患者最容易出现的治疗不良反应为乏力或疲劳、贫血或血红蛋白下降、恶心、食欲下降、腹泻。

基于良好的3期试验数据，FDA正式批准了该药上市。

早在2020年5月，FDA就加速批准了鲁卡帕利上市，用于治疗既往接受过激素治疗和紫杉类化疗的携带BRCA突变的转移性去势抵抗性（激素治疗失败）前列腺癌患者。支持该加速批准的研究为2期TRITON2研究，数据显示，鲁卡帕利组患者中，44%的人肿瘤大幅缩小或消失。

*为什么FDA已经“加速获批”鲁卡帕利上市后，这次又要“正式批准”？简单来说，这意味着某个药物、疗法在获得加速批准“应急”治疗病情危重、缺医少药的患者群体后，又顺利完成了规模更大的3期临床试验，疗效和安全性数据都非常不错。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-full-approval-to-rucaparib-for-brca-mutation-associated-mcrpc