2025脑癌治疗大爆发：5大突破让最难治的胶质母细胞瘤迎来新希望！

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导语

2025年被证明是神经肿瘤学领域具有里程碑意义的一年，多项临床突破和监管进展为一些最具挑战性、侵袭性最强的肿瘤带来了新的治疗希望。尤其是在胶质母细胞瘤这一致死率高、极难治疗的脑肿瘤领域，出现了多项重要进展。

这些突破不断推动治疗格局的变化，改善了患者预后，并为脑癌研究和临床实践提供了新的方向。回顾2025年，这5项进展最值得关注。

来源：ChatGPT生成AI示意图

 

新药Paxalisib有望获批，成为胶质母细胞瘤常规治疗药物

在一次会议之后，美国食品药品监督管理局（FDA）表示，Paxalisib用于胶质母细胞瘤的总生存期数据有望支持其获得常规批准。

Paxalisib是由澳大利亚公司 Kazia Therapeutics Limited研发的一种口服靶向药物，是一种小分子PI3K/AKT/mTOR信号通路抑制剂。

这一判断基于2/3期GBM-AGILE临床试验的次要终点总生存期数据。结果显示，在新诊断且MGMT启动子未甲基化的胶质母细胞瘤患者中，Paxalisib可将总生存期延长3.8个月。该药物耐受性良好，未发现新的安全性信号。

Kazia Therapeutics公司已与FDA就一项关键性3期临床研究的设计达成一致，以进一步评估Paxalisib在这一人群中的疗效。

2025年9月，FDA授予BA-101孤儿药资格认定。BA-101是由美国生物制药公司NeuroNOS Limited研发的一种用于治疗胶质母细胞瘤的在研小分子药物。该认定可为其研发提供多项权益，从而鼓励针对这一高度未满足医疗需求疾病的药物开发。

BA-101通过靶向失调的一氧化氮信号通路发挥作用，该通路在胶质母细胞瘤中与肿瘤增殖和治疗耐药密切相关。临床前研究数据显示，BA-101不仅可以抑制癌细胞生长，还能增强当前标准治疗药物替莫唑胺（Temodar）的疗效。

今年早些时候，发表在《神经肿瘤学杂志》上的一项研究显示，声动力治疗（SDT）能够在保留健康脑组织的同时，安全地破坏胶质母细胞瘤细胞。该疗法通过将低强度超声与口服5-ALA（一种光敏感前体药物）相结合，实现非侵入式治疗，患者在单次治疗后未出现不良事件。

在另一项针对复发性高级别胶质瘤的1/2期临床试验中，声动力治疗将中位（平均）总生存期显著延长至15.7个月，明显优于历史上6至8个月的生存基准。该疗法能够覆盖整个大脑半球的侵袭性病灶区域，被认为具有突破性潜力。

目前，一项针对新诊断胶质母细胞瘤患者的随机对照试验即将启动。

Dordaviprone获FDA加速批准，为罕见K27M胶质瘤患者带来新希望

2025年8月，FDA加速批准Dordaviprone（商品名Modeyso），用于治疗成人和儿童K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者。这一批准标志着该侵袭性且罕见脑肿瘤迎来了首个获得FDA批准的全身治疗方案。

Dordaviprone是由美国生物制药公司 Modeyso Therapeutics（现归属爱尔兰Jazz Pharmaceuticals公司）研发的一种口服靶向药物，是一种抑制K27M突变蛋白信号通路的小分子抑制剂。

支持性临床试验显示，Dordaviprone的客观缓解率为22%，意味着有22%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，耐受性良好，且采用每周一次口服给药。

在一次访谈中，美国丹娜法伯癌症研究院的Patrick Wen医生深入解读了这一批准的意义，并指出在评估治疗方案时所面临的挑战和复杂性。尽管该批准为部分患者提供了新的治疗选择，但正在进行中的3期ACTION研究仍然是确认其临床获益的关键。

一种不含化疗的新型联合治疗方案，在复发性胶质母细胞瘤中显示出显著潜力。该方案将Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）、NK细胞疗法（自然杀伤细胞治疗）以及肿瘤电场治疗相结合。

Anktiva是由美国生物制药公司Immunity Bio研发的一种注射用免疫调节药物，是一种重组蛋白IL-15受体激动剂，可激活自然杀伤细胞和T细胞。

在一项纳入5名患者的探索性研究中，该方案实现了100%的疾病控制率，并获得了3例客观缓解（肿瘤显著缩小或完全消失），其中包括2例接近完全缓解（肿瘤完全消失）。

这一治疗策略通过白介素-15激动剂激活免疫细胞，从而克服肿瘤诱导的免疫抑制。初步数据显示，所有受试者的淋巴细胞减少情况均得到逆转。

目前，一项2期临床试验正在招募患者，以进一步评估这一免疫激活联合方案在胶质母细胞瘤中的安全性和疗效。

资料来源：

https://www.targetedonc.com/view/the-top-brain-cancer-news-of-2025