从乳腺癌、肺癌到罕见肿瘤：2025年肿瘤新药盘点，精准治疗与新靶点登场

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导语

2025年的肿瘤治疗领域以一系列重要的监管里程碑为标志。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多款新型药物，进一步巩固了精准医学的发展方向。这一年，抗体偶联药物（ADC）持续占据重要地位，同时，多种高度特异性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世，成功靶向了以往难以治疗的突变类型。

以下内容回顾了2025年获得FDA批准的4项关键疗法，这些批准有望改变乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）以及罕见肿瘤的临床治疗实践。

来源：ChatGPT生成AI示意图

2025年，有两项重要批准聚焦于激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌，为在初始内分泌治疗后出现进展的患者提供了新的治疗序列选择。

➤Dato-DXd

2025年1月17日，FDA批准Dato-DXd（商品名Datroway）这一靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC），用于既往接受过内分泌治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌成年患者。这一批准标志着靶向TROP2的ADC正式进入HR阳性乳腺癌治疗领域。

该决定基于3期TROPION-Breast01临床试验（临床试验注册号NCT05104866）的结果。研究显示，与研究者选择的化疗方案相比，Dato-DXd显著延长了患者的无进展生存期（两组分别为6.9个月 vs 4.9个月），意味着有效帮助患者控制了疾病进展。尽管在获批时总生存期数据尚未成熟，但无进展生存期的获益已确立其作为二线或三线治疗中可替代化疗的一种选择。

注：无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。

➤Imlunestrant

2025年9月25日，FDA批准了新型口服选择性雌激素受体降解剂Imlunestrant（商品名Inluriyo），适用于绝经后女性及男性ER阳性、HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在至少接受过一线内分泌治疗后疾病仍出现进展。

这一批准得到了EMBER-3临床试验（临床试验注册号NCT04975308）的结果支持。该研究比较了Imlunestrant单药治疗与标准内分泌治疗的疗效。结果显示，在ESR1突变患者中，Imlunestrant可将疾病进展或死亡风险降低38%。鉴于ESR1突变是芳香化酶抑制剂耐药的重要机制之一，Imlunestrant为患者提供了相较于氟维司群注射治疗更为便利的重要口服替代方案。

➤Zongertinib

2025年8月8日，FDA加速批准Zongertinib（商品名Hernexeos），用于治疗携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者。

Zongertinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门选择性抑制HER2，同时避免抑制野生型EGFR，从而有望降低泛HER抑制剂常见的皮疹和腹泻等毒性反应。

该批准基于Beamion LUNG-1临床试验（临床试验注册号NCT04886804）的结果支持。在主要疗效人群中，既往接受过含铂化疗的患者使用Zongertinib后，客观缓解率高达75%，意味着有75%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。这一在传统治疗困难人群中取得的高缓解率，突显了基因分型指导治疗在非小细胞肺癌中的重要价值。

➤Vimseltinib

针对一种虽罕见但严重影响生活质量的疾病，FDA于2025年2月14日批准Vimseltinib（商品名Romvimza），用于治疗不适合手术的有症状腱鞘巨细胞瘤成年患者。腱鞘巨细胞瘤是一种局部侵袭性肿瘤，其发生发展与CSF1R过度表达密切相关。

该批准基于3期MOTION临床试验（临床试验注册号NCT05059262）的结果。在第25周评估时，Vimseltinib组的客观缓解率达到40%，意味着有40%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，而安慰剂组为0%。此外，患者在身体功能和僵硬程度方面均报告了显著改善，进一步验证了该药物在提升这一患者群体生活质量方面的临床价值。

资料来源：

https://www.targetedonc.com/view/key-fda-oncology-approvals-in-2025-precision-therapies-and-new-targets