摘要
突破性治疗资格旨在加速针对严重或危及生命疾病、并已有证据显示具有显著临床改善潜力的药物的开发和审评进程。
这项认定强调了Sofi-Cel在治疗复发性T细胞白血病和淋巴瘤方面的潜力，凸显了其潜在的重要临床价值。
来源：ChatGPT生成AI示意图
关于Sofi-Cel
Sofi-Cel由美国Wugen公司研发。
Soficabta geneGeleucel（简称Sofi-Cel；研发代号WU-CART-007）是一种处于研究阶段的同种异体、现货型、靶向CD7的CAR-T细胞疗法，其设计目标是克服利用CAR-T细胞治疗T细胞肿瘤所面临的技术难题。
此前，Sofi-Cel已获得FDA授予的再生医学高级疗法资格、快速通道资格、孤儿药资格以及罕见儿科疾病资格，同时还获得了欧盟针对复发或难治性T-ALL和T-LBL患者的优先药物计划资格。
授予依据
Sofi-Cel此次获得突破性治疗资格，基于一项1/2期临床试验（临床试验注册号NCT04984356）的研究结果。该试验评估了Sofi-Cel在复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）患者中的安全性和疗效。
在1期研究中，共入组28例患者，其中13例接受了推荐的2期剂量。在这13名患者中，有11名可评估疗效。
✅疗效结果
客观缓解率为90.9%，意思是90.9%的患者在接受治疗后，体内的异常癌细胞（恶性T细胞）明显减少，甚至在检测中已经看不到。
复合完全缓解率为72.7%，意思是72.7%的患者在治疗后达到深度缓解，体内几乎检测不到异常癌细胞（恶性T细胞）。
✅安全性
常见的治疗相关不良事件是细胞因子释放综合征，发生率为88.5%。
此外，出现了2例1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征事件（7.7%），以及1例2级急性移植物抗宿主病事件（3.8%）。
还观察到1例2级免疫效应细胞相关的类噬血细胞性淋巴组织细胞增多综合征。
Sofi-Cel的另一项研究
目前，Sofi-Cel还在2期T-RRex研究（临床试验注册号NCT06514794）中进行评估。
2期T-RRex研究分为两个队列，一组为复发或难治性疾病患者，另一组为已达到完全缓解但仍存在微小残留病灶的患者。所有患者均接受一次静脉输注Sofi-Cel治疗。
开发者总结
Wugen公司首席医学官Cherry Thomas博士在一份新闻稿中表示：“FDA授予的突破性治疗资格，凸显了我们已经取得的令人鼓舞的临床数据，也体现了Sofi-Cel有望为复发或难治性T-ALL/LBL患者带来真正改变的潜力。这一认定使我们能够与FDA展开更紧密的合作，加快研发进程，并最终尽快将这一创新疗法带给患者。”
Wugen公司总裁兼首席执行官Kumar Srinivasan博士在一份新闻稿中表示：“我们的目标是尽快将这种研究阶段的现成型同种异体CAR-T治疗带给患者。获得FDA授予的突破性治疗资格，是公司发展的一个重要里程碑，也证明了我们的疗法在满足重大未被满足医疗需求方面所具备的潜力。”
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资料来源：
[1]https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-sofi-cel-for-r-r-t-all-lbl
[2]https://www.businesswire.com/news/home/20260121930614/en/U.S.-FDA-Grants-to-Wugens-WU-CART-007-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Treatment-of-Relapsed-or-Refractory-T-Cell-Acute-Lymphoblastic-Leukemia-T-Cell-Lymphoblastic-Lymphoma
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