针对新诊断多发性骨髓瘤，新药iberdomide联合方案，使94.7%患者肿瘤明显缩小或良好控制

摘要

在新诊断的多发性骨髓瘤患者中，一种名为iberdomide的新型口服药物，在联合达雷妥尤单抗和地塞米松使用时，显示出了非常突出的治疗效果和相对友好的安全性。

多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓的血液肿瘤，简单说，就是负责制造免疫细胞的骨髓系统出现了癌变，会影响全身的骨骼、免疫功能和血液状态。

这一研究结果在第22届国际多发性骨髓瘤学会年会上公布，数据显示，接受这一新联合方案治疗后，94.7%的多发性骨髓瘤患者肿瘤明显缩小或得到良好控制，其中，近7成多发性骨髓瘤患者体内“查无此癌”！

来源：摄图网

这项名为CC-220-MM-001的研究是一项1/2期临床试验，也就是说，它既在评估药物的安全性，也在初步观察疗效。

研究中，有75名新诊断、暂不适合或暂缓移植的多发性骨髓瘤患者，接受了iberdomide联合达雷妥尤单抗和地塞米松的治疗。

研究结果显示，这一治疗方案的总体缓解率达到了94.7%，所谓“总体缓解率”，指的是接受治疗后，肿瘤明显缩小或基本被控制的患者比例。

其中，达到完全缓解或更好状态的患者比例为68.0%，而“完全缓解”指的是通过现有检查手段，已经找不到明确的肿瘤活动迹象。

研究人员还重点观察了一个非常重要的指标，叫做微小残留病灶阴性率，也就是常说的MRD阴性。

这是什么意思呢？

简单说，就是在显微镜和高灵敏检测技术下，体内几乎已经找不到残留的癌细胞，这是判断方案是否“打得够干净”的重要标准。

在已经达到完全缓解及更好状态的患者中，有56.0%实现了MRD阴性，即“癌细胞清零”！

这说明，不只是表面上“看起来好了”，而是从非常微观的层面看，癌细胞也被清理得非常彻底！

这项研究的主角——iberdomide，属于CELMod类药物。

从药物机制上看，CELMoD类药物与多发性骨髓瘤常用药——传统免疫调节剂的不同，在于它们被设计得“更狠、更准”。

来那度胺和泊马度胺这类多发性骨髓瘤常用药物，是通过与一种叫做cereblon的蛋白结合来发挥作用的，简单说，就是借助细胞内部的“控制开关”来抑制肿瘤生长。

而iberdomide这类CELMoD药物，与cereblon的结合能力更强，作用速度也更快。可以快速控制住癌细胞“活还是不活、怎么活”的核心指令系统，相当于高明的黑客黑入癌细胞系统，并发出“别活了”的指令，让细胞更容易死亡。

除此之外，CELMoD类药物在设计时还强化了免疫激活能力，也就是说，它们不仅能直接杀伤癌细胞，还能更有效地调动患者自身的免疫系统一起参与清除肿瘤。

此类药物还有一个优点：它们很容易和其他类型抗癌药物搭配。

从早期研究数据可以看到，该药无论是与传统骨髓瘤药物（如蛋白酶体抑制剂）还是前沿免疫药物（如单克隆抗体）联合，都能产生较强的协同效果。

目前，医学界正在开展多项3期研究，其中包括EXCALIBER-RRMM研究——该研究将iberdomide与达雷妥尤单抗联合使用，已有公开信息显示该研究达到了主要终点，完整数据仍在等待公布。

一旦数据显示新方案明显超越现有标准疗法，则可能会为高风险多发性骨髓瘤患者提供一个新的重要选择。

另外，另一款CELMoD类药物mezigdomide也值得关注：它在效力上可能更强，并且在髓外病变，也就是癌细胞已经跑到骨髓以外组织生长的情况下，显示出一定疗效。