美国上市新药：晚期黑色素瘤新型癌症DNA疫苗【iSCIB1+】3期临床获批

摘要

美国食品药品监督管理局FDA已批准一种名为iSCIB1+的新型癌症疫苗治疗方案，用于晚期黑色素瘤患者的3期临床试验，这项试验计划于2026年启动。

iSCIB1+是一种DNA质粒疫苗，它不是传统意义上的“化疗药”或“免疫针”，而是一段人工设计的DNA，进入人体后，化身“免疫指挥官”指导患者免疫系统，令其更精准、更持久地识别并攻击肿瘤细胞。

FDA的本次批准开展3期大型临床试验，是基于此前该疫苗与双重免疫检查点抑制剂联合使用时取得的积极治疗数据。如果3期试验顺利，则该疫苗有望获批上市。

来源：摄图网

该疫苗的开发商——Scancell的首席执行官Phil L’Huillier博士表示，此次IND获批，为iSCIB1+ Immunobody项目进入后期临床开发打开了一条清晰的道路。

Immunobody是一种特殊设计的免疫治疗形式，通俗讲，就是让疫苗更有效地“把免疫系统的注意力，集中到肿瘤身上”。

他提到，来自2期SCOPE研究的数据表明，与以往同类治疗的历史数据相比，iSCIB1+疫苗在无进展生存期方面取得了明显改善，同时总生存期也已经开始显现出积极趋势。

无进展生存期指的是患者在接受治疗后，病情没有继续恶化或复发的时间长度，是衡量治疗效果是否“稳得住”的重要指标；总生存期则指患者从接受治疗开始的整体存活时间。

在此前的研究中，研究人员已在140名患者中测试了iSCIB1+，既包括单独使用，也包括与PD-1免疫药物纳武利尤单抗和CTLA-4免疫药物伊匹木单抗联合使用。

上面提到的纳武利尤单抗和伊匹木单抗的联合方案，是当前很火的“双免疫疗法”，旨在帮助患者解开免疫系统的“刹车装置”，令免疫细胞能够不受束缚地攻击癌细胞。

在一项开放标签、多中心的2期SCOPE研究中，研究人员评估了iSCIB1+联合当前标准治疗方案的效果。

这项研究纳入的是此前从未接受过系统治疗、且肿瘤无法通过手术切除的3B期（局部晚期）或4期（晚期）黑色素瘤患者。

在SCOPE研究的第3队列中，这部分患者在接受疫苗+双免疫治疗后，16个月时仍未出现疾病进展的比例达到74%；作为对比，在以往CheckMate 06研究中，仅使用双免疫治疗的患者，其11.5个月时的无进展生存率约为50%。

很明显，加不加疫苗，对患者的肿瘤控制时长有非常大的影响！

进一步的亚组分析显示，在PD-L1低表达、BRAF野生型以及既往接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者中，iSCIB1+同样表现出了稳定且有利的治疗效果。

PD-L1和BRAF是肿瘤中常见的生物标志物，可以理解为用来判断肿瘤类型和治疗反应差异的“分子标签”。PD-L1低表达、BRAF野生型以及既往接受过免疫治疗这三个标签，都指向了“免疫治疗效果差”的结果。所以上面的亚组分析结果，进一步证实了疫苗提升免疫治疗效果的作用。

SCOPE研究中的67名患者中，68.6%的人肿瘤大幅缩小，其中17.9%的人肿瘤消失。加上肿瘤保持稳定的患者，联合方案的总体控制率达到88%。

总之，iSCIB1+疫苗已经被证明能成功叫醒免疫系统中的“主力部队”，在下一步将要开展的3期临床试验中，研究人员将挑选出更适合免疫疗法的患者群体接受疫苗联合疗法，因此可以预见，治疗成功率将会更高。