摘要
据美国Partner Therapeutics公司发布的公告，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的前沿药Zenocutuzumab孤儿药资格，用于治疗晚期不可切除或转移性成人胆管癌患者。该资格特别适用于肿瘤携带NRG1基因融合的患者，这是一种罕见但具有明确治疗靶点的基因改变。
注：孤儿药资格适用于治疗美国患者人数少于20万的罕见疾病，旨在鼓励针对重大未满足医疗需求疾病的药物研发。
来源：摄图网
授予意义与药物前景
美国胆管癌基金会首席医学官Juan W.Valle博士表示：“胆管癌患者面临的是一种高度侵袭性、预后极差且治疗选择有限的癌症。Zenocutuzumab在携带NRG1基因融合的胆管癌患者中获得孤儿药资格，是Partner Therapeutics公司的重要监管里程碑，也凸显了这一疾病对新型有效治疗手段的迫切需求。”
胆管癌是一种罕见但进展迅速的恶性肿瘤，患者往往在确诊时已处于晚期。现有治疗手段有限，许多患者的治疗结局仍不理想。FDA此次授予Zenocutuzumab孤儿药资格，代表了重要的监管进展，有望加速Zenocutuzumab的研发进程。
Zenocutuzumab此前已因治疗其他由NRG1基因融合驱动的肿瘤而获得FDA授予的突破性疗法认定和加速批准，这些肿瘤包括非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌。此次新的孤儿药资格，进一步拓展了其在罕见胃肠道肿瘤中的潜在应用。
NRG1基因融合在胆管癌中的重要性
在美国，胆管癌每年约影响8000人，所有分期患者的五年生存率仍低于15%。许多患者在被诊断时已无法接受手术治疗，因此全身系统治疗成为主要选择。
NRG1基因融合是指DNA片段发生重排，形成异常信号分子，从而驱动肿瘤生长。与更常见的致癌驱动因素不同，NRG1融合通常不会与其他致癌基因改变同时出现。由于其发生率极低，若未进行全面的分子检测，这类融合很容易被漏检。
专家强调，识别NRG1基因融合需要同时进行基于DNA和RNA的二代测序检测。对于检测呈阳性的患者，像Zenocutuzumab这样的靶向治疗，可能提供更加个体化的治疗选择。
Zenocutuzumab的作用机制
Zenocutuzumab是一种双特异性抗体，旨在阻断NRG1基因融合引起的异常信号传导。这类融合通过与HER3结合并激活HER2/HER3信号通路来促进肿瘤生长，而Zenocutuzumab可阻止这一过程，从而可能减缓或阻止肿瘤进展。
在临床研究中，Zenocutuzumab在多种携带NRG1基因融合的肿瘤类型中均显示出治疗活性，支持其作为一种泛肿瘤治疗策略的开发方向。
更多研究发现及未来展望
Zenocutuzumab目前仍在进行中的eNRGy临床试验中接受评估，该研究旨在考察其在NRG1融合阳性肿瘤患者中的安全性和有效性。安全性监测仍是研究重点，已知风险包括输注相关反应、肺部炎症、心功能异常以及胚胎胎儿毒性。
对于患者及其照护者而言，FDA授予Zenocutuzumab孤儿药资格，为这种治疗选择有限的疾病带来了谨慎的希望，提示未来可能出现新的靶向治疗方案。
随着研究的持续推进，专家强调，晚期胆管癌患者应与其医疗团队讨论是否进行全面的基因检测，以及参与临床试验的可能性。
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资料来源：
https://www.curetoday.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-zenocutuzumab-for-cholangiocarcinoma
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