摘要
近日，美国Onchilles Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准N17350的新药临床试验申请（IND），允许其启动针对晚期实体瘤患者的首次人体临床研究。该研究将纳入黑色素瘤、头颈部肿瘤、皮肤鳞状细胞癌、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌患者。
来源：摄图网
关于N17350
N17350是一款原创抗癌药。它利用人体自身的一种天然防御机制——ELANE通路。这种机制能够识别并优先攻击癌细胞，同时尽量不伤害正常细胞。更特别的是，在杀死癌细胞的同时，它还能激活免疫系统，让身体继续参与清除残存肿瘤细胞。
在临床前研究中，N17350在数十种癌细胞系、患者来源样本以及多种体内动物模型中，均显示出稳定的疗效，包括对化疗耐药和免疫“冷”肿瘤模型。该药物能够诱导具有免疫原性的癌细胞死亡，并激活由CD8+ T细胞介导的免疫反应。这些结果支持其进入广泛的首次人体临床研究。这种广谱潜力也使N17350有望成为多种高度未满足需求癌症的潜在治疗选择。
Onchilles Pharma公司N17350临床顾问委员会主席、美国加州大学旧金山分校头颈肿瘤内科项目负责人Alain P. Algazi博士表示：“支持N17350的临床前数据提示，它不仅可以直接杀死肿瘤，还能同时激活免疫系统。如果这种双重作用在临床中得到验证，对于那些难以通过现有细胞杀伤疗法或免疫治疗控制的肿瘤患者来说，可能带来重要进展。”
研究详情
这项首次人体1/2期临床研究（临床试验注册号：NCT07339176）将评估N17350单药治疗，在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性以及初步临床活性，包括黑色素瘤、头颈部肿瘤、皮肤鳞状细胞癌、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌。
Onchilles Pharma公司计划在美国和澳大利亚多个中心启动首次人体给药。
试验分为两个阶段。第一阶段为剂量探索阶段，重点确定大耐受剂量以及推荐的2期剂量。第二阶段为扩展阶段，将在确定的治疗剂量下，在特定肿瘤人群中进一步评估药物的安全性和疗效。
治疗方案为通过静脉输注给予N17350，剂量范围为1 mg/ml至4 mg/ml，按固定给药方案每两周一次，共治疗8周或12周。
入选标准要求患者为晚期或转移性实体瘤，并在接受标准根治或姑息治疗后仍出现疾病进展。纳入的肿瘤类型包括黑色素瘤、头颈部肿瘤、皮肤鳞状细胞癌、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌。患者还需ECOG体能状态评分为0或1，既往治疗后恢复良好，并在血液、肝脏和肾功能等实验室指标方面符合要求。
排除标准包括有实体器官移植史、严重心血管疾病史，或在首次给药前21天内或少于五个半衰期内接受过全身抗癌治疗的患者。
研究的主要终点为剂量限制性毒性的发生率以及N17350的整体安全性和耐受性，包括不良事件的发生频率和严重程度。次要终点包括药代动力学参数的评估、初步抗肿瘤活性、客观缓解率和缓解持续时间。
注：
剂量限制性毒性（DLT）指临床试验中出现的、足以决定药物大耐受剂量的严重副作用。
药代动力学旨在研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程。
鉴于该药物调节先天免疫反应的作用机制，研究还将重点监测输注相关反应和潜在的免疫介导毒性。
此次1期研究的启动标志着N17350正式进入临床阶段，接下来将检验其在临床中是否能够将有前景的临床前结果转化为晚期癌症患者的实际获益。
开发者总结
Onchilles Pharma公司联合创始人兼首席科学官Lev Becker博士在新闻稿中表示：“此次N17350获得新药临床试验申请（IND）批准，对Onchilles来说是一个重要里程碑，也体现了我们多年努力，将ELANE通路确立为具有临床应用潜力机制的成果。这项研究源于对患者现象的基础观察。我们发现了一种能够广泛杀伤癌细胞，同时保留并激活免疫细胞的机制，从而将癌细胞死亡转化为持久的抗肿瘤免疫反应。现在，我们有机会在临床中验证这一具有差异化优势、并可克服当前治疗局限性的癌症选择性机制。”
Onchilles Pharma公司联合创始人兼首席执行官Court R. Turner表示：“与传统化疗或免疫治疗不同，N17350在机制上具有根本性的差异，通过利用ELANE通路，我们正在推进一种癌症选择性治疗策略，既能够消灭肿瘤，又能同时保护并训练免疫系统做出反应。随着进入临床测试阶段，我们相信这一方法有潜力满足多种肿瘤类型中尚未被满足的治疗需求。”
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资料来源：
[1]https://www.onchillespharma.com/post/onchilles-pharma-announces-ind-clearance-for-n17350
[2]https://www.cancernetwork.com/view/fda-clears-ind-for-tumor-directed-therapeutic-candidate-in-solid-tumors
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