近日，一项名为PATHFINDER的2期临床试验公布了长达约4年的随访数据，结果显示：
靶向药Avapritinib在晚期系统性肥大细胞增多症患者中可以带来持久而稳定的疗效，而且整体副作用可控。对于这种罕见且治疗选择有限的血液系统癌症来说，这是一项意义不小的进展。
来源：OncLive官网
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关于晚期系统性肥大细胞增多症
肥大细胞是一种免疫细胞，平时参与过敏反应和炎症反应，比如皮肤发红、发痒、起疹子，都可能和它有关。正常情况下，它们数量有限，而且受到严格控制。
“肥大细胞增多症”指的是这种细胞因为基因突变失去控制，开始异常增殖，在体内不断堆积。时间久了，就会对身体造成损伤。
“系统性”意味着这种异常不是局限在皮肤或某一个部位，而是扩散到全身多个重要器官，比如骨髓、肝脏、脾脏和淋巴结。也就是说，它不是一个局部问题，而是全身性的疾病。
“晚期”并不是简单指病程时间长，而是指疾病已经对器官造成实质性损害，比如严重贫血、脾脏明显肿大、骨骼被破坏，甚至出现危及生命的并发症。
总之，晚期系统性肥大细胞增多症属于造血系统恶性肿瘤，也就是血液系统癌症的一种。它不像肺癌那样形成一个大肿块，而是像白血病那样，是异常血液细胞在体内扩散。
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PATHFINDER临床试验结果如何？
肥大细胞增多症这类疾病的一个关键驱动因素是KIT D816V突变——肥大细胞中的这个基因发生异常改变，会导致细胞不断收到“继续生长”的错误信号。
在PATHFINDER试验中，患者使用的Avapritinib正是针对KIT D816V突变的精准靶向药，能够切断错误信号，从源头上抑制癌细胞的生长。
这项研究共入组107名晚期系统性肥大细胞增多症患者，其中包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、肥大细胞白血病以及合并其他血液系统肿瘤的类型。
在随访4年后，研究结果显示，所有可评估疗效的患者中，73%的人肿瘤负荷大幅下降，即病情大幅好转。
如果是此前没用过同类靶向药（称之为TKI）的患者，则使用Avapritinib的效果更佳，87%的人病情大幅好转，其中一半人所有异常指标消失，几乎可视为“无癌”，另一半患者仅剩很少的指标存在异常。
该药的起效速度极快，一半人用药后不到3.1个月就产生了良好效果。
由于疗效非常不错，大多数患者仍未产生耐药，病情没有发生恶化。
从更微观的角度来看，64%的患者用药后，KIT D816V基因突变的比例降至1%以下，也就是说，存在这种突变的细胞显著减少。
晚期系统性肥大细胞增多症患者的两个明显症状也都明显好转：
78%的患者脾脏肿大消失。
患者的骨密度和骨代谢指标都有改善趋势。
因此，该药的疗效是全面且切实有效的。
该药对患者的血小板计数有要求——入组前经检测必须高于50×10⁹/L，这是为了降低患者用药后的出血风险。本次随访结果显示，没有患者出现颅内出血。
常见副作用主要是眼眶周围以及四肢可能出现水肿问题，不过通常可通过减少用药剂量控制住。部分患者出现了贫血和血小板减少的“骨髓抑制”副作用，也可通过调整剂量管理。
请注意，Avapritinib已落地海南博鳌乐城医疗旅游先行区，海南盛诺一家诊所可帮助国内患者用上该药。
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参考来源：
https://www.onclive.com/view/4-year-data-underscore-durable-efficacy-with-avapritinib-in-advanced-systemic-mastocytosis
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