近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已全面批准Encorafenib、Cetuximab和含氟尿嘧啶化疗的“三联治疗组合”，用于治疗携带BRAF V600E基因突变的转移性结直肠癌成人患者。
支持这项批准的是3期BREAKWATER临床试验，试验数据显示，相较于传统方案，新三联方案让更多患者肿瘤大幅缩小或消失，且肿瘤控制时间和总生存期均显著延长。
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三联方案所包含的三类药物
事实上，早在2024年12月20日，FDA就已经“加速批准”了这个三联方案治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成人患者。本次全面获批，属于“升级”。
之所以如此，是因为一些方案虽然积累的临床研究数据尚不充足，但患者存在巨大的未满足治疗需求，故先让这部分患者用起来。
后续研究如果显示数据不佳，已获得加速批准的方案也可能被撤回；后续研究十分顺利，则方案可以升级为“全面批准”。
接下来介绍一下三类药物：
1、Encorafenib
BRAF是癌细胞内部的一个关键开关，当它发生突变（比如V600E突变），就会变成一个被卡死的“油门”，驱动肿瘤疯狂生长。而Encorafenib正是一种BRAF靶向药，专门松开这个“油门”，抑制肿瘤生长。
2、Cetuximab
Cetuximab是一种EGFR靶向药，它可以精准攻击癌细胞表面一个名叫EGFR的“信号发射器”，同样也可以抑制肿瘤生长。
3、含氟尿嘧啶的化疗
这个化疗方案名字叫mFOLFOX6，看着复杂，其实就是三种药物的组合：
氟尿嘧啶（杀伤快速分裂细胞）
亚叶酸（帮助氟尿嘧啶发挥作用）
奥沙利铂（铂类化疗药）
02
关于BREAKWATER试验
支持本次全面批准的核心研究，是3期BREAKWATER临床试验。3期意味着试验的规模很大，数据积累也更扎实。
该试验招募了此前没有进行过去系统性药物治疗的BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者，并将他们分成几个小组。其中，B组患者使用了新三联方案，C组患者使用传统方案，具体为化疗（mFOLFOX6 / FOLFOXIRI / CAPOX）联合或不联合贝伐单抗（肠癌常用抗血管药物）。
试验结果显示：
作为一线（初始）治疗，新三联方案组中有61%的患者肿瘤大幅缩小或消失，而传统方案组的数据为40%。
在肿瘤控制方面，新三联方案让半数人的肿瘤控制时间不低于12.8个月，而传统方案组为7.1个月。
研究还显示，使用新三联方案的患者中，半数人的生存期不低于30.3个月，而传统方案组的数据为15.1个月，患者生存期直接翻倍！
正是因为有了这些优秀的研究数据，FDA才将“加速批准”升级为“全面批准”。
在安全性方面，新三联方案让至少25%的人出现了诸如外周神经病变（如手脚麻木）、恶心、呕吐、腹泻、疲劳、皮疹、食欲下降、腹痛和发热等常见副作用，比较严重的副作用为脂肪酶升高、中性粒细胞减少（感染风险上升）。
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参考来源：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-full-approval-to-encorafenib-plus-cetuximab-chemotherapy-for-braf-v600e-mcrc
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