FDA会向用于预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见病症的药物或生物制品授予孤儿药资格。此前，FDA已于2022年6月授予Enzomenib治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格。
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关于急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）如果未经治疗，疾病进展速度较快。该疾病的特点是起病急，由于骨髓产生过量淋巴细胞而发生。
在ALL患者中，异常的血细胞生成会导致患者更容易发生感染，并可能引起贫血以及增加出血风险。ALL细胞还可能扩散到身体其他部位，包括大脑和脊髓。
关于Enzomenib
Enzomenib是一款正在研发中的口服小分子抑制剂，通过抑制menin蛋白与KMT2A蛋白之间的相互作用发挥作用。这一相互作用在急性白血病以及其他肿瘤细胞增殖和生长过程中发挥重要作用。
在临床前研究中，Enzomenib显示出对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病细胞的抑制作用。研究发现，该药能够降低促进白血病细胞生长的相关基因（HOXA9和MEIS1）表达，同时提高促进白血病细胞成熟分化相关基因（CD11b）的表达。
2024年6月，FDA授予Enzomenib治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的快速通道资格。
日本厚生劳动省（MHLW）也已于2024年9月授予Enzomenib治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的孤儿药资格。
目前，Enzomenib的安全性和有效性正在两项临床研究中进行评估，包括针对复发或难治性急性白血病患者的1/2期研究（临床试验注册号：NCT04988555），以及针对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的复发/难治性AML和ALL患者的关键性2期Horizen-1研究。
Horizen-1研究的早期数据
该研究早期数据显示，在携带NPM1突变或KMT2A重排的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中，接受每日140mg及以上剂量Enzomenib治疗的患者（21名）：
客观缓解率（ORR）达到57%，意味着57%的患者白血病达到治疗反应，包括疾病明显改善。
这些患者中，25%的患者达到完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh），意味着部分患者达到更深程度的缓解，其中部分患者检查中已无法检测到明显白血病证据。
安全性方面，Enzomenib具有较好的耐受性，在相关患者中未观察到心脏相关不良事件、剂量限制性毒性（指临床试验中出现的、足以决定药物最大耐受剂量的严重副作用）或死亡事件。
目前，该研究仍在招募复发/难治性急性白血病患者。
Horizen-1研究中的2期单药治疗部分，已经完成预设中期分析所需的患者入组，预计将在2026年底公布结果。如果研究达到主要终点，预计将在2027年向美国和日本监管机构提交上市申请。
开发者总结
“对于急性淋巴细胞白血病（ALL）患者而言，如何获得更多治疗选择，以及如何合理安排不同治疗方案的使用顺序，是临床治疗中的重大挑战，而复杂的治疗方案选择进一步加剧了这一问题。Enzomenib此次获得用于急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗的孤儿药资格，是一个令人振奋的进展，也进一步增强了我们对该药潜力的信心。我们将与FDA密切合作，推进Enzomenib的临床研究，希望未来能够为ALL患者带来一种创新的治疗选择。”住友制药美国公司（SMPA）总裁兼首席执行官Tsutomu Nakagawa表示。